1 概述
局竈性節段性腎小球硬化（FSGS）是兒童和成人腎病綜合徵（NS）常見的原發性腎小球疾病。本病多發生在兒童及青少年，男性稍多於女性，兒童患者主要表現爲原發性腎病綜合徵，常見的病理組織學改變是以微小病變型爲主。成人則主要是局竈節段性腎炎、膜型腎病和微小病變型。
局竈性節段性腎小球硬化的組織病理學特徵是腎小球節段性瘢痕，伴或不伴腎小球毛細血管內泡沫細胞形成和粘連。局竈性是指只有部分腎小球被累及（受累腎小球＜50%）；節段性是指腎小球的部分小葉被累及；球性硬化是指整個腎小球階段性的玻璃樣變化或瘢痕形成。其他病理改變包括：瀰漫性系膜細胞增生，毛細血管塌陷和局竈性腎小球退化。由已知病因（HIV或二醋嗎啡）引起的FSGS同特發性患者病理改變相似。局竈硬化性腎炎是與FSGS不同的概念，前者既可是特發或非特發的FSGS的表現，也可以是其他腎小球或小管間質疾病的表現。
8 流行病學
局竈性節段性腎小球硬化多發生在兒童及青少年，男性稍多於女性，兒童患者主要表現爲原發性腎病綜合徵，常見的病理組織學改變是以微小病變型爲主。成人則主要是局竈節段性腎炎、膜型腎病和微小病變型。近年來成人腎病綜合徵病因有明顯變遷，1970～1980年期間膜型腎病是最常見原因，其次是微小病變腎病和局竈節段性腎小球硬化。有人認爲局竈節段性腎小球硬化不應發生腎病綜合徵，但臨牀腎活檢證實局竈節段性腎小球硬化超過了膜型腎病。Mark等報道，1976～1979年膜型腎病佔36%，微小病變爲23%，局竈節段性硬化（FSGS）佔15%。而1995～1997年FSGS已是腎病綜合徵的主要病因，據報道原發性FSGS在過去的20年中，從成人原發性腎小球腎炎的10%上升到25%，甚至有報道已佔35%。而黑人組腎病綜合徵中FSGS佔50%，發病年齡在45歲以內的佔67%。
9 局竈性節段性腎小球硬化的病因
局竈性節段性腎小球硬化（FSGS）有多方面的致病因素。如中毒損傷、體液免疫及血流動力學改變等，均可導致毛細血管壁損傷，使大分子蛋白產生並滯留，免疫球蛋白沉積後再與C1q和C3結合，引起足突細胞退變並與基膜相脫離。研究發現，足突細胞的表型在原發性FSGS時發生了改變。但上皮細胞的這些損傷如何導致毛細血管襻塌陷及硬化尚不清楚，FSGS也許是上皮細胞病變加重以後組織修復的一種表現。局竈硬化病變在腎移植後的迅速復發，表明在FSGS的發病機制中有全身性因素存在。
殘餘腎單位血流動力學發生改變，引起腎小球毛細血管代償性高血壓、高灌注及高濾過，造成上皮細胞及內皮細胞損傷，系膜細胞功能異常，從而導致進行性局竈性節段性硬化。這種病理過程可因攝入大量蛋白而加重，限制蛋白攝入和降血壓治療而減輕。內皮細胞損傷引起血小板聚集及微血栓形成，而加重病變的發展；許多FSGS的發生與這種發病機制有關，如“慢性”鏈球菌感染後腎炎、慢性移植腎排異、反流性腎病及鎮痛藥腎病等。此外，還觀察到近髓腎小球的腎小球濾過率比皮質區腎小球爲高，也支持血流動力學改變是FSGS的發病因素。
吸毒及艾滋病都可引起典型的FSGS性腎病綜合徵及進行性腎功能衰竭，它可以是大部分增生型腎小球腎炎的最終結果。然而，大部分的病例都是特發的，是在首次腎活檢時發現組織病理型呈FSGS。
節段性硬化除了可見於FSGS之外，也可以是增生性腎小球腎炎的最終結果（如感染後腎小球腎炎）或與高濾過性腎病綜合徵有關，有些病人經過一個局竈節段性增生期後，形成節段性壞死及瘢痕，這一情況常見於繼發性腎小球腎炎。
10 發病機制
局竈性節段性腎小球硬化的發病機制尚無定論，只有一系列觀察和推斷：
10.1 系膜對大分子的攝取過度
研究發現，給受試動物靜脈注射外源性蛋白，可引起類似本病的變化，提示長期大量蛋白尿可導致上皮細胞損害，腎小球系膜細胞過度負荷即可發展爲腎小球局竈、節段硬化。
10.2 腎小球內血流動力學改變
在局竈性節段性腎小球硬化發生中腎小球毛細血管襻內高壓的作用十分重要。研究證明：動物模型行部分或大部腎切除，剩餘腎組織半年左右即發生局竈、節段硬化。提示該病發生可能與血流動力學改變有關。其機制可能是剩餘腎組織中代償性毛細血管高壓，以及入球、出球小動脈擴張，腎小球毛細血管襻向體循環完全開放，導致腎小球高灌注、高跨膜壓，濾過蛋白及其他可溶性分子增加，從而引起毛細血管襻上皮、內皮細胞損害及系膜細胞功能紊亂。如給予飲食控制或血管緊張素轉換酶抑制藥治療，使腎小球毛細血管內高壓狀態減輕，局竈、節段硬化的發展隨之減慢，這更能說明腎小球毛細血管襻內高壓的作用。
10.3 高脂血症
局竈性節段性腎小球硬化的發生、發展與高脂血症呈正相關。研究發現：①在食物中增加脂肪可使受試動物發生腎小球硬化，其腎小球病變程度與血脂升高程度一致。②先天性肥胖大鼠生長過程中能自然發生局竈、節段性腎小球硬化。③以降脂藥物治療後，隨着血脂的下降，腎小球損害也減輕。④人類肥胖者伴血膽固醇、三酰甘油增高及心肌肥大者，腎臟可出現類似原發性局竈節段性腎小球硬化病變。此類情況通過控制飲食、減肥使體重下降，隨之尿蛋白減少，腎病綜合徵得以緩解。
高脂血症引起腎小球局竈、節段硬化的機制可能是腎小球系膜細胞具有攝取低密度脂蛋白（LDL）的能力，系膜細胞上具有氧化LDL受體，因此腎小球能攝取氧化LDL，而氧化LDL是一種引發血管硬化毒性最強的脂蛋白。LDL刺激腎小球系膜細胞增生及細胞死亡，從而導致腎小球硬化。如前述腎小球內血流動力學改變以及高濾過狀態均可導致腎小球局竈、節段硬化及蛋白尿。另外，腎小球內脂質沉積也是局竈、節段硬化發生的原因。腎小球內單核巨噬細胞或系膜細胞吞噬了沉積的LDL，形成泡沫細胞（foam cells），而泡沫細胞在動脈硬化的發展中起着重要作用，所以更支持腎小球局竈、節段硬化與動脈硬化之間，存在共同的發病機制。儘管在微小病變或膜性腎病時血脂比本病要高，但腎小球泡沫細胞浸潤均不及本病嚴重。腎小球脂肪沉着還可引起腎小球毛細血管內皮細胞損傷，以及血小板、巨噬細胞、單核細胞聚集，刺激產生細胞因子如IL-1、TGFβ等，這些均能使腎小球系膜細胞增生、細胞外基質成分增加和腎小球毛細血管腔內凝血。
10.4 腎小球內單核巨噬細胞浸潤
單核巨噬細胞能產生多種細胞因子，該類物質刺激系膜細胞增生導致腎小球硬化。本病時單核巨噬細胞和組織相容抗原（MHC）陽性的1a 細胞數目增多，這些細胞的數量與局竈、節段硬化的病變程度相一致。這種細胞及細胞黏附因子（ICAM）可激活巨噬細胞，使腎小球巨噬細胞的功能活躍。同時，腎間質的單核巨噬細胞也明顯浸潤，其浸潤程度與蛋白尿及腎功能損害程度相一致。另外，腎小球內上述病變與膽固醇含量及肥胖病發展過程也有關。應用潑尼松治療後間質單核巨噬細胞浸潤減輕，隨之腎功能好轉，但腎小球細胞浸潤及硬化難以減輕，蛋白尿也不會好轉。
10.5 腎小球毛細血管襻內節段性凝血
可使激活的血小板釋放血小板活化因子（PAF）、血小板源生長因子（PDGF）等，這些因子作用於系膜引起病變。實驗證明應用抗凝藥物如肝素、華法林，或用血栓素抑制劑，均可減輕腎小球局竈、節段硬化病變，減輕蛋白尿，而不影響腎血流量及腎小球濾過率。
10.6 血漿因子作用
局竈性節段性腎小球硬化在腎移植後可迅速復發，複發率可達35%～50%。因此，考慮可能有某種血漿因子致病。近年有人曾對本病患者進行免疫吸附治療，可使尿蛋白減少，停止吸附後尿蛋白復升，再次吸附仍可使尿蛋白減少，提示病人血液中有一種使腎小球毛細血管襻通透性增加的物質。
10.7 髒層上皮細胞病變
在局竈性節段性腎小球硬化的發生、發展中，不僅系膜基質增生起着重要作用，而且上皮細胞的病變可能爲本病的起始竈。病理觀察注意到，本病起病時既有髒層上皮細胞肥大（不增生）、胞質稀釋、伴毛細血管襻肥大，使得濾過面積增大而濾過液漏出不暢，形成假細胞。肥大而擴張的毛細血管襻與假細胞一起粘連於腎小球囊，形成節段硬化的起始竈，在此基礎上發展至硬化。
10.8 遺傳因素
雖然同胞親屬中發生局竈性節段性腎小球硬化者報告不多，但有報告本病於MHC抗原全部相同的供腎者移植後複發率爲82%，不完全相同的親屬供腎複發率53%，而其他異體供腎複發率35%，高度提示遺傳因素。在實驗動物中也有明顯的種系傾向。
11 局竈性節段性腎小球硬化的臨牀表現
局竈性節段性腎小球硬化多發生在兒童及青少年，男性稍多於女性。少數患者發病前有上呼吸道感染或過敏反應。臨牀首發症狀最多見的是腎病綜合徵，約2/3的患者有大量蛋白尿和嚴重水腫，尿蛋白量可在1～30g/d，約50%以上的病人有血尿，鏡下血尿多見，偶見肉眼血尿。成人中30%～50%患者有輕度持續性高血壓或表現爲慢性腎炎綜合徵，患者24h尿蛋白＜3.5g/d，水腫不明顯，常有血尿、高血壓和腎功能不全，而50%以上可呈腎綜的表現，有明顯“三高一低”的臨牀表現。少數患者無明顯症狀，偶爾於常規尿檢時發現蛋白尿。此型無症狀性蛋白尿可持續很長時間，預後較好。少數此型患者也可逐漸發展爲終末期腎衰竭。蛋白尿絕大部分爲無選擇性，但早期可有高度或中度選擇性。血清C3濃度正常，IgG水平下降。常有近端腎小管功能受損表現。上呼吸道感染或過敏可使上述症狀加重。
局竈性節段性腎小球硬化不同病理類型的臨牀表現略有差異，典型FSGS並有腎小球肥大者，尿蛋白量較少；細胞型FSGS常有大量蛋白尿（＞10g/d），並易發生腎功能不全。有報道60%細胞型FSGS患者血肌酐＞2mg/dl，而典型FSGS僅有10%患者血肌酐升高。塌陷型FSGS也有比較明顯的蛋白尿，常＞10g/d，且腎功能不全比其他類型更加嚴重，而高血壓則相對較少。該型起病急，進展快，通常起病後1～2年便進入終末期腎衰竭（ESRF）。
兒童局竈性節段性腎小球硬化患者臨牀表現與成人相似，多以腎病綜合徵爲主，而高血壓和腎功能不全的發生比例較成人低。多數（40%～60%）FSGS呈慢性進行性進展，最終導致腎衰竭，少數患者（10%～15%）病情進展較快，較早出現腎衰竭。
12 局竈性節段性腎小球硬化的併發症
12.1 感染
與蛋白質丟失、營養不良、免疫功能紊亂及應用糖皮質激素治療有關。感染是腎病綜合徵的常見併發症，由於應用糖皮質激素，其感染的臨牀徵象常不明顯，儘管目前已有多種抗生素可供選擇，但若治療不及時或不徹底，感染仍是導致病情復發和療效不佳的主要原因，甚至導致病人死亡，應予以高度重視。
12.2 血栓、栓塞併發症
由於血液濃縮及高脂血症造成血液黏稠度增加；此外，因某些蛋白質丟失，及肝代償性合成蛋白增加，引起機體凝血、抗凝和纖溶系統失衡。因此，易發生血栓、栓塞併發症。
12.3 急性腎衰竭
腎病綜合徵病人可因有效血容量不足而致腎血流量下降，誘發腎前性氮質血癥。又因腎間質高度水腫壓迫腎小管以及大量蛋白管型阻塞腎小管和腎小管腔內高壓，間接引起腎小球濾過率驟然減少，導致急性腎衰竭。
12.4 蛋白質及脂肪代謝紊亂
長期低蛋白血症可導致營養不良、小兒生長發育遲緩；免疫球蛋白減少造成機體免疫力低下、易致感染；金屬結合蛋白丟失可使微量元素（鐵、銅、鋅等）缺乏；內分泌素結合蛋白不足可誘發內分泌紊亂；藥物結合蛋白減少可能影響某些藥物的藥動學（使血漿遊離藥物濃度增加、排泄加速），影響藥物療效。高脂血症中血液黏稠度增加，促進血栓、栓塞併發症的發生，還將增加心血管系統併發症，並可促進腎小球硬化和腎小管-間質病變的發生，促進腎臟病變的慢性進展。
13 實驗室檢查
13.1 尿常規檢查
鏡下血尿、蛋白尿，常有無菌性白細胞尿、葡萄糖尿。腎小管功能受損者有氨基酸尿及磷酸鹽尿，其發生率高於其他類型的NS。
13.2 血液檢查
有明顯低白蛋白血癥，血漿白蛋白蛋白通常低於25g/L，少數可達10g/L以下。腎小球濾過率（GFR）下降。血尿素氮、肌酐升高。多數患者有高脂血症。血清C3通常正常，IgG水平降低，C1q大多正常。10%～30%患者有循環免疫複合物陽性。血容量減少時，可造成血細胞比容上升。白細胞及分類正常。血小板輕度增高。水瀦留會造成血鈉濃度降低，長期限鈉或獲得性腎上腺功能不全，也會導致血鈉濃度降低。高脂血症會造成假性低鈉血癥，由於血小板能在體外釋放鉀離子，所以，血小板增多時也會造成假性高鉀血癥。
14 輔助檢查
14.1 腎活檢光鏡檢查
典型的局竈性節段性腎小球硬化（FSGS）病變特徵爲腎小球局竈性節段性損害，病變累及少數腎小球及腎小球部分節段的玻璃樣硬化。病變常從皮質深層或近髓部位腎小球開始，逐漸擴展至腎皮質。病變腎小球呈節段性硬化，未受累的腎小球正常或系膜基質增加。透明樣物質沉積於受損毛細血管襻的內皮細胞下，硬化區偶有泡沫細胞形成，常見侷限性上皮細胞增生。早期病變可能僅有局部上皮細胞與基膜脫離，上皮細胞腫脹，空泡變性、胞質呈嗜鹼性。硬化毛細血管襻可與包曼囊壁粘連。每個腎小球節段性損害的範圍不同，疾病進展時可造成全球硬化。病變充分發展的病例，易誤認爲“非特異性”慢性硬化性腎小球腎炎，可通過免疫熒光檢查鑑別診斷。腎小管損害常表現爲基膜局竈性增厚及萎縮。如局竈性腎小管損害與輕微腎小球改變並存，應高度懷疑FSGS。腎組織中局竈性、全球性腎小球硬化的出現常爲晚期FSGS的表現，同時伴發重度腎小管間質病變，在兒童患者中高達30%。成人典型的激素敏感性微小病變，可見到少數球性硬化的腎小球，應與FSGS相區別。 除原發性FSGS以外，許多疾病的腎組織可見到類似FSGS的改變。FSGS亦可與原發性腎小球疾病相重疊。
14.2 電鏡檢查
有大量蛋白尿的病例大部分或全部腎小球顯示瀰漫性或節段性足突改變。早期在毛細血管壁和（或）系膜區可見泡沫細胞、系膜基質增加及部分毛細血管塌陷。內皮細胞下及系膜區有電子緻密物沉積，系膜細胞增生，大塊的電子緻密物與光鏡下的玻璃樣變及免疫熒光IgM和C3沉積相對應。球旁系膜區及內皮細胞下亦可見細顆粒狀電子緻密物沉積。
14.3 免疫熒光檢查
在硬化或壞死區可發現C3或IgM及C1q呈不規則、顆粒狀或結節狀分佈。無病變的腎小球呈陰性。偶爾系膜區有IgM及C3分佈，IgG、IgA少見。
15 局竈性節段性腎小球硬化的診斷
局竈性節段性腎小球硬化的診斷臨牀上並沒有可靠的指標，在FSGS的診斷中應依靠腎活檢並注意排除各種可能的繼發性因素，如HIV感染、吸毒等。仔細詢問病史、體檢和實驗室檢查有助於鑑別診斷。例如，表現爲腎病綜合徵或單純性蛋白尿患者伴有近端腎小管功能損害；持續性腎病綜合徵伴有高血壓、鏡下血尿、非選擇性蛋白尿；對激素不敏感的患者，應懷疑FSGS。腎活檢檢查有助於診斷，典型的局竈節段性腎小球硬化（FSGS）的特徵爲局竈損害，影響少數腎小球（局竈）及腎小球的局部（節段）。起始於近髓質的腎小球受累，輕者僅累及數個毛細血管襻區，重者波及大部分腎小球，病變呈均勻一致的無細胞或細胞極少的透明變性物質（襻內泡沫細胞、透明滴），嚴重者見球囊粘連，髒層上皮細胞增生形成“帽樣”結構，甚至出現“臍部”病變。另一種爲局竈性全腎小球硬化。受累腎單位的腎小管上皮細胞常萎縮，周圍基質見細胞浸潤，纖維化。電鏡下顯示大部分腎小球或全部腎小球足突融合，上皮細胞及其足突與基底膜脫離，內皮細胞和系膜處有電子緻密物沉積。免疫熒光檢查在硬化區見IgM及C3呈不規則、團狀、結節狀沉積。無病變的腎小球呈陰性或瀰漫IgM、C3沉積，IgA、IgG少見。本病易誤診爲微小病變腎病，故需結合臨牀表現、腎組織學所見、對激素治療的反應以及有無自發緩解或藥物誘導緩解等全面考慮。有助於FSGS與MCD的鑑別診斷。腎小球局竈節段性硬化除了可見於FSGS之外，還可見於多種腎臟疾病的慢性發展過程，如梗阻性腎病、反流性腎病、AIDS病人及二醋嗎啡成癮者；甚至可見於過度肥胖者。因此，要綜合分析作出正確診斷。
16 鑑別診斷
16.1 非塌陷性局竈節段性腎小球硬化
目前對於CG及局竈性節段性腎小球硬化（FSGS）的關係仍有爭議。有的學者認爲CG是獨立的疾病，大部分學者認爲CG是非塌陷性局竈節段性腎小球硬化（NC-FSGS）的嚴重類型。它們間的區別在於臨牀上CG患者中尿蛋白大於10g/d的人數比NC-FSGS明顯多；發病時腎功能不全比例高，腎功能惡化快。
其病理區別是：①CG爲腎小球毛細血管塌陷，基質物明顯擴張，病變節段很少與腎小球囊粘連,而NC-FSGS相反。②CG上皮細胞肥大明顯並有上皮細胞內顆粒。③CG的病變節段很少位於小球血管極，而這種改變在NC-FSGS很常見。④CG的小管間質炎症、萎縮及纖維化較NC-FSGS明顯。免疫學證實，CG的腎小球腎小管的增生標誌多於NC-FSGS。儘管如此，由於CG的病變多呈節段局竈分佈，目前仍將其歸入特發性局竈節段性腎小球硬化，但作爲特殊亞型，其臨牀表現及形態學改變與特發性FSGS有所不同。
16.2 人類免疫缺陷病毒相關性腎病（艾滋病）
人類免疫缺陷病毒相關性腎病（HIV-AN）是AIDS患者腎臟合併症，多見於HIV感染的早期，其他嚴重感染之前。其腎臟臨牀表現、光鏡、免疫熒光方面的病理特點與特發性塌陷性腎小球病表現相似，甚難區別。ICG與HIV-AN病理區別主要在於電鏡表現。電鏡下HIV-AN的腎小球內皮細胞、間質白細胞內有大量的管網狀包涵物（TRI）。TRI主要在內質網擴張池、環核池及高爾基體池。80%～90%的HIV-AN患者腎小球內皮細胞內存在TRI，而CG患者僅有10%發現TRI。故依據患者有無HIV易感因素（如靜脈毒品濫用、同性戀、HIV高發地區及高發人羣），早期HIV檢測及抗HIV抗體的檢測，並結合HIV的其他臨牀表現（如無症狀性感染、持續性淋巴結腫大、繼發性腫瘤）可鑑別CG和HIV-AN。
16.3 局竈及節段性增生性腎小球腎炎
局竈及節段性增生性腎小球腎炎的後期病變亦可類似局竈性節段性腎小球硬化之病理改變，此病變也多見於IgA腎病、局竈增生性狼瘡性腎炎及紫癜性腎炎、小血管炎等。其病理改變爲局竈性節段性內皮細胞及系膜細胞增生，伴局竈及節段分佈的新月體形成。根據其相應的臨牀表現及特徵性免疫熒光所見，可作鑑別。
16.4 局竈性腎小球纖維化
局竈性腎小球纖維化與局竈性節段性腎小球硬化在病理上是不同的概念，較少見。病變腎小球皺縮呈膠原纖維染色，嗜銀及PAS染色陰性。
16.5 微小病變腎病
目前多數學者認爲微小病變腎病（MCD）與局竈性節段性腎小球硬化（FSGS）爲兩種不同類型的腎臟病變。FSGS早期，病變多侷限於皮髓交界區，因而腎活檢檢查常因穿不到該部位而與MCD混淆。故應注意兩者的鑑別，如糖皮質激素不敏感者及年齡較大者，可能是FSGS早期，必要時重複進行腎活檢。連續切片可提高診斷率。MCD光鏡下腎小球很少有形態學改變。腎小管上皮細胞內可見雙摺光的脂肪滴，近曲小管上皮細胞可見有空泡樣改變。電鏡下上皮細胞腫脹，足突融合成片狀，濾孔閉塞，伴上皮細胞空泡變性、微絨毛形態、蛋白吸收滴及溶酶體增加。免疫熒光檢查多爲陰性，偶見IgG和（或）IgM、IgA、C3沉着。
17 局竈性節段性腎小球硬化的治療
對局竈性節段性腎小球硬化（FSGS）的治療尚存爭議，以往認爲本病療效差，治療比較困難，也無成熟有效的治療方法，患者一般5～10年即進入腎衰竭期。近年來，大量回顧性研究結果顯示，積極去除及治療導致FSGS的病因，並進行利尿、降壓等對症治療，可以促使腎病綜合徵的緩解，阻止和延緩病情發展。臨牀觀察發現延長激素療程可增加FSGS的緩解率。目前對於FSGS患者的治療方法爲：
17.1 糖皮質激素
應在出現激素抵抗前及時用潑尼松（強的松）治療，劑量0.5～2.0mg/（kg·d），6個月。誘導緩解劑量至少爲60mg/d，3個月後可減量至0.5mg/（kg·d），一般獲得完全緩解的平均時間爲3～4個月。因此成人局竈性節段性腎小球硬化（FSCS）所導致的NS在經過6個月的潑尼松治療1mg/（kg·d）仍未緩解者，才稱之爲激素抵抗。對於老年人，大部分學者主張隔天潑尼松治療1.0～1.6mg/（kg·d）。持續3～5個月。對於激素依賴、抵抗和復發者，潑尼松加間斷環磷酰胺衝擊治療可增加緩解率，環磷酰胺總量不宜超過12g。
17.2 環孢素（CsA）和可樂必復（FK506）
環孢素（CsA）常用劑量5mg/（kg·d）治療6個月後可減少尿蛋白並誘導緩解，但減量或停藥時常復發，所以，維持緩解應長期應用。因該藥有腎毒性，使用過程中應注意監測血肌酐，根據情況調整藥量。可樂必復的作用機制與環孢素（CsA）相似，劑量爲0.3mg/（kg·d），可與激素合用。常用於環孢素（CsA）治療無效或依賴者。
17.3 細胞毒類藥物（環磷酰胺和苯丁酸氧芥）
可作爲二級療法，但有待臨牀觀察證實其療效。Banfi等在對FSGS伴NS患者的回顧性研究中，把患者分爲3組，A組單用潑尼松（強的松），B組潑尼松（強的松）1mg/（kg·d）與苯丁酸氮芥、環磷酰胺或硫唑嘌呤聯用，C組用小劑量[0.2～0.3mg/（kg·d）] 潑尼松（強的松）與硫唑嘌呤或環磷酰胺聯用。三組緩解率分別爲74%、58%和38%。但A組複發率高，而應用細胞毒類藥治療的複發率低。Tarshish等報道了一個前瞻性的研究，比較了60例患兒，單用潑尼松（強的松）與潑尼松（強的松）加環磷酰2.5mg/（kg·d）的療效，兩組有效率無差異。這些資料提示：單獨使用激素或激素與細胞毒藥物合用，兩者之間無顯著差別。
17.4 血漿置換及蛋白吸附療法
可應用於複發性局竈性節段性腎小球硬化（FSGS）的腎移植患者。血漿置換或蛋白吸附可減少循環免疫因子，使尿蛋白暫時減輕。
17.5 NSAIDs及ACEI
可通過降低GFR而減輕蛋白尿及高脂蛋白血癥。
18 預後
成人局竈性節段性腎小球硬化（FSGS）大約一半患者表現爲無症狀蛋白尿，另一半爲腎病綜合徵。高血壓和腎功能減退亦常見。l/3患者有鏡下血尿。即使無尿路感染或呼吸道感染等多種高危因素，臨牀病程也各不相同。治療能完全緩解的患者，病程較穩定；而未緩解者腎功能會不斷惡化，大部分（30%～63%）發展爲腎衰。未治療的NS患者與治療失敗患者的轉歸相似，未治療的非NS患者比NS患者預後稍好。
影響預後的因素有：
②臨牀因素如大量蛋白尿、高血壓和高血脂均可促進腎小球硬化。持續性大量蛋白尿患者，10年存活率僅爲45%，而非NS者爲90%以上，24h尿蛋白超過10g及嚴重高脂血症者，腎功能可急劇下降，出現“惡性局竈性硬化”，預後極差。
③病理變化呈瀰漫系膜增生和腎小球血管極硬化者預後不好；伴明顯小動脈硬化、小動脈透明樣變者預後差；明顯間質細胞浸潤、纖維化者預後差。
19 局竈性節段性腎小球硬化的預防
局竈性節段性腎小球硬化臨牀病程變化較大，病程轉歸各不相同，所以預防要從自身健康着手，平時避免勞累，合理飲食，科學鍛鍊，增強體質，提高機體免疫力，以防疾病發生。對於已患和出現併發症的病人，應對原發病及併發症進行積極有效的預防和治療。如一旦發現感染，應及時選用對致病菌敏感、強效且無腎毒性的抗生素治療，有明確感染竈者應儘快去除。當發現血漿白蛋白蛋白濃度低於20g/L時，提示高凝狀態已存在，即應開始預防性抗凝治療。對已發生血栓、栓塞者應儘早（6h內效果最佳，但3天內仍可望有效）給予尿激酶或鏈激酶全身或局部溶栓，同時配合抗凝治療。併發急性腎衰竭如處理不當可危及生命，及時給予正確處理，大多數病人可望恢復。