2 基本信息
《罕見病目錄制訂工作程序》由國家衛生健康委員會於2018年5月28日《關於印發罕見病目錄制訂工作程序的通知》(國衛辦醫發〔2018〕11號)印發。自印發之日起施行。
3 發佈通知
關於印發罕見病目錄制訂工作程序的通知
國衛辦醫發〔2018〕11號
各省、自治區、直轄市及新疆生產建設兵團衛生計生委:
爲貫徹落實中共中央辦公廳、國務院辦公廳《關於深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫療器械創新的意見》,加強我國罕見病管理,促進罕見病目錄的制訂更加科學合理,我委制定了《罕見病目錄制訂工作程序》(可從我委官網下載)。現印發給你們,請遵照執行。
(代章)
2018年5月28日
4 全文
第一條 爲加強我國罕見病管理,促進罕見病目錄(以下簡稱目錄)的制訂更加科學合理,不斷完善罕見病相關管理政策,滿足人民羣衆健康需求,制定本程序。
第二條 目錄的制訂堅持從我國國情出發,充分結合經濟發展、人口情況、社會保障水平等因素,並參考與我國社會發展水平相近國家或地區的管理經驗。
第三條 分批遴選目錄覆蓋病種,對目錄進行動態更新。目錄更新時間原則上不短於2年。
第四條 納入目錄的病種應當同時滿足以下條件:
(一)國際國內有證據表明發病率或患病率較低;
(三)有明確診斷方法;
(四)有治療或干預手段、經濟可負擔,或尚無有效治療或干預手段、但已納入國家科研專項。
第五條 國家衛生健康委員會罕見病診療與保障專家委員會(以下簡稱專家委員會)負責提供技術支持和政策建議,專家委員會辦公室負責罕見病病種申報材料的接收、匯總和整理等日常工作。
第六條 國家有關部門、省級衛生健康行政部門、國家級行業學會或協會、民政部註冊登記的相關民間組織,可以提出增加目錄病種的申請,並向專家委員會辦公室(聯繫方式見附件1)提供申請材料。
第七條 申請材料應當包括以下內容:
(一)病種基本情況。主要包括病種名稱(中英文)、發病率或患病率、發病年齡、診斷標準、治療方法(含藥品)、預後效果(含生存期)等;
(二)我國是否已有保障政策、治療所需年費用等;
(三)其他主要國家或地區對該病種的診療、醫療保障和社會救助等管理情況;
(四)上述材料的數據來源和參考文獻;
(五)申請單位、聯繫人及聯繫方式,包括通訊地址、電話和電子郵件。
上述材料可通過填寫罕見病目錄申請表(見附件2)提供。申請表不能涵蓋的其他內容,另附書面材料。
第八條 申請單位應當同時提供紙質版和電子版(PDF格式)申請材料。
第九條 專家委員會辦公室收到申請材料後,對其進行形式審查。對材料不符合要求的,向申請單位提出補充修改建議。
第十條 專家委員會辦公室在接收、彙總申請材料的工作中,應當及時向國家衛生健康委員會報備,適時提出召開集中論證會的建議。
第十一條 國家衛生健康委員會根據專家委員會辦公室建議和申請情況,組織召開專家委員會全體擴大會議,邀請相關領域專家進行研究論證。
第十二條 專家委員會和相關領域專家根據本程序第四條規定,經論證形成目錄(徵求意見稿)並經專家簽字提交國家衛生健康委員會。
第十三條 國家衛生健康委員會就目錄(徵求意見稿)向國家有關部門、省級衛生健康行政部門、國家級行業學會或協會、民政部註冊登記的相關民間組織徵求意見。根據反饋意見情況,決定是否按照第十一條規定再次召開論證會議,並最終確定目錄。
第十四條 國家衛生健康委員會(會同國務院有關部門)公佈罕見病目錄。
第十五條 如需調整出目錄的,參照增加病種的程序及要求執行。
第十六條 本程序由國家衛生健康委員會負責解釋。
第十七條 本程序自印發之日起施行。