藥理效應(pharmacological effect)是藥物作用的結果，是機體反應的表現，對不同臟器有其選擇性(selectivity)。因此，藥理效應實際上是機體器官原有功能水平的改變，功能的提高稱爲興奮(excitation)、亢進(augmentation)，功能的降低稱爲抑制(inhibition)、麻痹(paralysis)。過度興奮轉入衰竭(failure)，是另外一種性質的抑制。近年來生命科學的迅速發展，能引起細胞形態與功能發生質變的藥物受到注意，例如某些物質可以引起細胞癌變，基因療法能使機體引出遺傳缺陷時或原來沒有的特殊功能。藥物作用特異性強的藥物不一定引起選擇性高的藥理效應，二者不一定平行。例如阿托品特異性阻斷M-膽鹼受體，但藥理效應選擇性並不高，對心臟、血管、平滑肌、腺體及中樞神經功能都有影響，而且有的興奮、有的抑制。作用特異性強及（或）效應選擇性高的藥物應用時針對性較好。反之，效應廣泛的藥物副反應較多。但廣譜藥物在多種病因或診斷未明時也有其方便之處，例如廣譜抗生素、廣譜抗心律失常藥等。
藥理效應與治療效果，後者簡稱療效(therapeutic effect)並非同義詞，例如具有擴張冠脈效應的藥物不一定都是抗冠心病藥，抗冠心病藥也不一定都會取得緩解心絞痛臨牀療效，有時還會產生不良反應(adverse reaction)，這就是藥物效應的兩重性：藥物既能治病也能致病。