HMG:開發出可有效治療脊髓性肌萎縮症的新型藥物
...研究者ChrisLorson表示,我們的策略就是利用抑制子來抵禦脊髓性肌萎縮症,文章中我們發現反義的寡核苷酸可以有效修復影響脊髓性肌萎縮症疾病的基因的表達,其或許可以作爲抵禦脊髓性肌萎縮症的療法,。在脊髓性肌萎縮症...
醫藥經濟;生物技術;技術要聞ISIS脊髓性肌萎縮症藥物ISIS-SMNrx將進入3期試驗
...藥啓動了ISIS-SMNrx的一項3期試驗,繼續將款用於治療罕見脊髓性肌萎縮症的藥物往前推進,而此時,其合作伙伴百健艾迪可以考慮是否冒險介入這一項目。這款藥物是一種反義治療藥物,旨在提升蛋白質SMN的產生,SMN的缺乏會危...
藥品天地;專業藥學;藥學研究脊髓性肌萎縮症基因診斷
...雜誌2005Vol.38No.7P.426-42916(南京)爲了探討中國人兒童型脊髓性肌萎縮症(SMA)的基因序列、基因缺失情況及錯配聚合酶鏈反應-限制性片段長度多態性分析(PCR-RFLP)技術在兒童型SMA基因診斷中的價值。研究者應用錯配PCR-RFLP分析對34例...
行業資訊;臨牀快報;遺傳與基因組脊髓性肌萎縮症運動神經元生存基因2拷貝數與臨牀表型的關係
...元生存基因2(SMN2)拷貝數與臨牀表型的關係,進一步闡明脊髓性肌萎縮症(SMA)的發病機制,研究者採用實時熒光定量聚合酶鏈反應(PCR)技術特異性擴增50名健康人、51例臨牀確診SMA患者SMN2基因7號外顯子及其鄰近區域,並以已確定只...
行業資訊;臨牀快報;神經科丙戊酸對脊髓性肌萎縮症患者神經元樣細胞SMN2基因mRNA表達的影響
2006年07月11日中華神經科雜誌2006Vol.39No.3P.159-16228(長沙)爲了探討丙戊酸(VPA)對脊髓性肌萎縮症(SMA)患者神經元樣細胞SMN2基因mRNA表達的影響。研究者用聚合酶鏈反應-限制性片段長度多態性(PCR-RFLP)的方法對SMA患者進作者:
行業資訊;臨牀快報;RNA研究脊髓性肌萎縮症患者骨骼肌中運動神經元生存蛋白表達量可能與疾病的嚴重程度相關
...(SMN)蛋白多克隆抗體,探討SMN蛋白在細胞內的定位及在脊髓性肌萎縮症(SMA)患者骨骼肌中的表達情況。研究者構建pET-28a(+)/SMN原核表達質粒,誘導表達SMN-His融合蛋白,免疫新西蘭大白兔製備SMN多克隆抗體。構建pcDNA3.1...
行業資訊;臨牀快報;神經科丙戊酸對脊髓性肌萎縮症患者神經元樣細胞SMN2基因mRNA表達的影響
...科雜誌2006Vol.39No.3P.159-16228(長沙)爲了探討丙戊酸(VPA)對脊髓性肌萎縮症(SMA)患者神經元樣細胞SMN2基因mRNA表達的影響。研究者用聚合酶鏈反應-限制性片段長度多態性(PCR-RFLP)的方法對SMA患者進行基因診斷。誘導患者的骨髓間質幹...
行業資訊;臨牀快報;遺傳與基因組14天讓幹細胞變身神經元?
...些神經元變爲可能,並促使在對運動系統疾病,例如嬰兒脊髓性肌萎縮症或肌萎縮側索硬化症(ALS)的探索過程中取得更快速的進展。人類多能幹細胞具有生成機體所有細胞的能力。能夠了解及在體外控制它們的分化潛力,將爲...
行業資訊;臨牀快報;克隆與幹細胞研究第一個精選卵細胞試管嬰兒誕生
...的第一個孩子在9個月大時,死於致命的遺傳疾病———脊髓性肌萎縮症。遺傳學分析發現,在統計學上惠特利的孩子會有1/4的機會得上脊髓性肌萎縮症。爲了不再冒險讓另一個孩子也“中標”,惠特利夫婦使用了PGD技術,之後...
行業資訊;臨牀快報;婦科與產科中國首例“漸凍症”合併妊娠患者在京順利產子
...的壯士。 呂元芳,32歲,被稱爲“漸凍人”:自幼患脊髓性肌萎縮症,全身肌肉逐漸萎縮,如同逐漸被凍住。最後,當呼吸肌和吞嚥肌萎縮之日,就是生命結束之時。 呂元芳懷孕了,昨天是她剖宮產手術的日子。 從...
行業資訊;臨牀快報;婦科與產科