福泰製藥聯手CRISPRTherapeutics基因編輯篩選藥物靶點來了
...基因確證靶點的CRISPR-Cas9藥物,主要是囊腫性肺纖維化和鐮刀型貧血癥。Vertex將支付7千5百萬現金和3千萬投資,如果所有項目都成功上市,最終支付金額將高達26億美元。科學家們認爲,CRISPR可能是自20世紀70年代生物技術時代開...
醫藥經濟;生物技術;技術要聞Vertex聯手CRISPR基因編輯篩選藥物靶點來了?
...基因確證靶點的CRISPR-Cas9藥物,主要是囊腫性肺纖維化和鐮刀型貧血癥。Vertex將支付7千5百萬現金和3千萬投資,如果所有項目都成功上市,最終支付金額將高達26億美元。科學家們認爲,CRISPR可能是自20世紀70年代生物技術時代開...
醫藥經濟;生物技術;技術要聞氨基酸分子的模糊聚類分析
...相應蛋白質的相似性提供了一個相應的參考手段。例如對鐮刀型貧血癥,鐮狀細胞等位基因與正常基因的差別,是隻有一個T代替了一個A。這個基因密碼譯成血紅蛋白時,氨基酸也是隻有末端由纈氨酸代替了穀氨酸,而纈氨酸和...
醫源資料庫;在線期刊;中華醫學研究雜誌;2006年第6卷第2期Nature長文聚焦:低調的CRISPR“女神”EmmanuelleCharpentier
...s合作開發基於CRISPR-Cas9技術、主要針對囊腫性肺纖維化和鐮刀型貧血癥的藥物。據稱,Vertex將支付CRISPRTherapeutics1.05億美元,如果所有項目都上市,最終支付金額將達26億美元。拜耳與CRISPRTherapeutics宣佈成立一家專注於開發和商業...
醫藥經濟;生物技術;技術要聞羥基脲可用於治療嬰幼兒鐮刀型細胞貧血症
...柳葉刀》刊登的一項新研究成果顯示,此前用於治療成人鐮刀型細胞貧血癥的藥物羥基脲,可用於治療嬰幼兒鐮刀型細胞貧血癥引起的疼痛症狀及其他併發症。這是醫學界首次試驗該藥對嬰幼兒的療效,結果顯示該藥物安全有效...
行業資訊;臨牀快報;血液遺傳多樣性與鐮刀形紅細胞貧血症肺動脈高壓
...om)1月23日消息-美國杜克大學的研究者說,超過30%的成年鐮刀形紅細胞貧血癥患者將發展成肺動脈高壓(pHTN),這一併發症與發病率和死亡率密切相關。鐮刀形紅細胞貧血癥(sicklecelldisease,SCD)是一種隱性基因遺傳病。患病者的血...
行業資訊;臨牀快報;呼吸系統相關治療貧血新突破!美公司開發口服藥物或可超越基因療法
貧血癥中的老大難——鐮刀形細胞貧血癥貧血癥是由於身體無法制造足夠的血紅蛋白(一種將氧氣輸送到血紅細胞和身體各個組織的蛋白質)造成的。當患者發生貧血時,會覺得乏力和感覺筋疲力盡、心情憂鬱和易怒不安,其它...
醫藥經濟;生物技術;技術要聞突破!美開發貧血口服藥物或可超越基因療法
...血統的居民),全球範圍內的貧血癥患者也高達1500萬名。鐮刀形細胞貧血癥(sicklecelldisease,簡稱SCD)是一種隱性基因遺傳病:患病者的血液紅細胞表現爲鐮刀狀,其攜帶氧的功能只有正常紅細胞的一半。如今醫生可以用常規輸血(...
醫藥經濟;生物技術;技術要聞安全修復鐮刀形細胞疾病基因的方法
...於一種有助於產生血液血紅蛋白的基因發生突變而造成的鐮刀形細胞病(sicklecelldisease)和許多其他疾病。這種技術利用來自病人皮膚的細胞產生誘導性多功能幹細胞(inducedpluripotentstemcells,iPSCs),而iPSCs能夠發育成各種類型的成熟組...
行業資訊;臨牀快報;遺傳與基因組科學家發現去除紅細胞基因缺陷的分子機制
...解這類系統能幫助我們更好了解遺傳性疾病,例如地中海型貧血癥。結果發表在最新的《NatureStructuralandMolecularBiology》上。細胞利用這種監視機制來找到並破壞異常RNA。RNA編譯成蛋白時的錯誤會產生異常的蛋白,這最終...
行業資訊;臨牀快報;遺傳與基因組