罕見病研究與精準醫療
...病的極端表現,針對這些極端少數病例的研究,將有助於提高我們對人類疾病機理的認識,幫助我們發現潛在的新型治療方法。美國國立衛生研究院(NIH)在其最新的2015年預算提案中提出了四個主要關注點,其中包括了“精準...
醫藥經濟;生物技術;技術要聞罕見病研究:何時才能不尷尬
...來對其進行正確診斷。同時,增強醫師對罕見病的認識,提高診療效率,鼓勵患者參與疾病譜分佈調查及臨牀試驗研究,建立全國疾病譜及分佈調查。韓金祥說:“要構建網絡數據庫並建立病例信息上報制度。每個診療中心按照...
行業資訊;臨牀快報;流行病與傳染病史錄文:忘記“發病率”,今天的“孤兒藥”或是未來的“明星藥”
...。綜合而言,法律制度體系的欠缺使得推進罕見病治療、提高患者生活質量變得愈發困難。忘記“發病率”,罕見病患者爲健康人承擔了基因“突變”的風險在演講的過程中,史錄文教授認爲,對於罕見病的定義不要糾結於“發...
醫藥經濟;生物技術;技術要聞關注罕見病不能一陣風
...四種罕見病兒童給予每年不超過10萬元的救助(2012年額度提高至20萬元/年)。而專業學術團體的建立更是爲國內罕見病工作開展增添了更多的動力。王琳告訴《中國科學報》記者,目前在上海、山東、北京、廣東等地已經成立了...
醫藥經濟;生物技術;技術要聞罕見病藥物研發全球緩慢
·世界衛生組織將罕見病定義爲患病人數佔總人口0.65%—1%的疾病或病變。·目前已確認的罕見病有5000~6000種,約佔人類疾病的10%。由於罕見病患病人羣少、市場需求少、研發成本高,很少製藥企業關注其治療藥物的研發,因此...
藥品天地;專業藥學;藥學研究誰來繼續助力罕見病?
...病的誤診率高達44%左右,即使是已獲得治療的患者,規範治療率也僅爲25%。由於診斷困難,罕見病患者在確診前平均要尋找5-10名醫師就診,且明確診斷的週期較長,爲5-30年。最令人遺憾的是,僅有1%罕見病(約60種)具有切實有...
醫藥經濟;生物技術;技術要聞從基因診斷到個體化醫療
...因診斷有了長足的發展,結合後期個體化醫療,能大幅度提高罕見病患者的生活質量。長期以來,人們已經習慣了針對同一種疾病按照相同的劑量服用同樣藥物的標準化治療方案。但科學的發展已經使人們認識到,患同一種疾病...
醫藥經濟;生物技術;技術要聞2015第四屆中國罕見病高峯論壇舉行
...情況下,通過臨牀表型的對症治療,幫助患者延續生命、提高生活質量,這也是中國人民解放軍總醫院兒童醫學中心主治醫師孟巖在臨牀上所採取的辦法。對於尚無法提供治療手段,甚至還沒有搞清楚發病基因的罕見病類型,黃...
行業資訊;臨牀快報;待分類信息根治罕見病別忙下結論精準醫學不僅僅指“精和準”,基因修復還是一個困難的事
...情況下,通過臨牀表型的對症治療,幫助患者延續生命、提高生活質量,這也是中國人民解放軍總醫院兒童醫學中心主治醫師孟巖在臨牀上所採取的辦法。對於尚無法提供治療手段,甚至還沒有搞清楚發病基因的罕見病類型,黃...
醫藥經濟;生物技術;技術要聞生命代碼被黑了,如何重啓?罕見病診療寄望基因測序和互聯網+
...的DNA。中國的基因檢測技術已經走在世界前列,這將大大提高患者臨牀診斷率和治療效果。2004年,全基因組測序的價格下降到1000美元/人,預示着真正的“基因時代”到來。中國政府對此的投入以及企業對這方面的熱情,也遠遠...
醫藥經濟;生物技術;技術要聞