科學家發現去除紅細胞基因缺陷的分子機制
...中。瞭解這類系統能幫助我們更好了解遺傳性疾病,例如地中海型貧血癥。結果發表在最新的《NatureStructuralandMolecularBiology》上。細胞利用這種監視機制來找到並破壞異常RNA。RNA編譯成蛋白時的錯誤會產生異常的蛋白,...
行業資訊;臨牀快報;遺傳與基因組骨髓腔輸注間充質幹細胞的實驗研究
...transplantation)是各種血液腫瘤、再生不良性貧血癥、重度地中海型貧血癥以及一些先天性免疫缺乏症或代謝性疾病救命的根本治療方法。中華血液學雜誌二月第二期刊登一項研究,①MSC體內動力學示蹤。②建立大鼠BMT模型。③實...
行業資訊;臨牀快報;克隆與幹細胞研究鋌而走險基因興奮劑陰影
...單一基因缺陷所造成的疾病,如遺傳性肺氣腫、血友病、地中海型貧血癥等。 第一例確切的基因治療成功案例誕生於2000年,法國的菲舍爾及其團隊針對11名嚴重複合性免疫缺陷症病童進行基因治療,成功治癒了其中9名,這...
行業資訊;臨牀快報;遺傳與基因組《自然》:地中海貧血症基因療法試驗初獲成功
地中海貧血癥患者往往要靠定期輸血來保持健康,而一個國際科研小組日前報告說,其開展的以基因療法治療一名地中海貧血癥患者的試驗取得初步成功。這名患者已不再需要輸血,並擁有一份正常的工作。法國、美國、意大利...
行業資訊;臨牀快報;血液《自然》:地中海貧血症基因療法試驗初獲成功
地中海貧血癥患者往往要靠定期輸血來保持健康,而一個國際科研小組日前報告說,其開展的以基因療法治療一名地中海貧血癥患者的試驗取得初步成功。這名患者已不再需要輸血,並擁有一份正常的工作。法國、美國、意大利...
行業資訊;臨牀快報;遺傳與基因組地中海貧血症患兒應注意及時除鐵
...報訊(實習生李婧記者塗端玉通訊員王薇)專家指出,在對地中海貧血兒童的治療過程中,除鐵治療和輸血同樣重要,許多沒有進行除鐵治療的患者因爲體內的鐵沉積導致內分泌失調,成爲近年來危害地中海貧血兒童生命的一重要...
行業資訊;臨牀快報;小兒科地中海貧血症福音:迅速見效的新基因療法
兩名地中海貧血癥患者參加了藍鳥生物公司(BluebirdBio)針對該罕見血液病的基因治療實驗,在接受治療的12天之內,他們能夠停止輸血治療。2010年,該療法一個更早的版本就刊登在了《自然》(Nature)雜誌上,當時這一療法使...
醫藥經濟;生物技術;技術要聞福泰製藥聯手CRISPRTherapeutics基因編輯篩選藥物靶點來了
...確證靶點的CRISPR-Cas9藥物,主要是囊腫性肺纖維化和鐮刀型貧血癥。Vertex將支付7千5百萬現金和3千萬投資,如果所有項目都成功上市,最終支付金額將高達26億美元。科學家們認爲,CRISPR可能是自20世紀70年代生物技術時代開啓以...
醫藥經濟;生物技術;技術要聞Vertex聯手CRISPR基因編輯篩選藥物靶點來了?
...確證靶點的CRISPR-Cas9藥物,主要是囊腫性肺纖維化和鐮刀型貧血癥。Vertex將支付7千5百萬現金和3千萬投資,如果所有項目都成功上市,最終支付金額將高達26億美元。科學家們認爲,CRISPR可能是自20世紀70年代生物技術時代開啓以...
醫藥經濟;生物技術;技術要聞高紹榮研究組CellResearch獲iPS研究新進展
...binproductioninirradiatedSCIDmice”的文章,利用iPS技術獲取了β-地中海貧血癥十幾株誘導多能幹細胞系,並對其中四株iPS細胞系進行了多能性鑑定,這將有助於β-地中海貧血等遺傳性疾病的臨牀治療。相關成果公佈在CellResearch雜誌上。...
行業資訊;臨牀快報;克隆與幹細胞研究