血友病基因療法動物試驗獲成功
日本研究人員最新成功發明了一種血友病基因療法,在實驗鼠身上取得了成功。血友病是遺傳性凝血功能障礙導致的疾病,其特徵是人體無法生成凝血因子或者凝血因子生成不足,導致凝血時間延長,出血難以止住。人類的凝血...
醫藥經濟;生物技術;技術要聞血友病
【概述】血友病是性染色體隱性遺傳性疾病。臨牀上以凝血因子減少或缺乏,導致自發性或輕微外傷後出血不止爲主要表現的疾病。【診斷】一、病史及症狀⑴病史提問:注意:①發病的年齡,有無家族病史。②是否有反覆自發...
求醫問藥;疾病手冊;血液病科百特公司在長效型血友病藥物研發上獲得成功
...驗性藥物BAX855用於138名已接受過治療的青少年或成年A型血友病患者的預防性和按需治療。試驗的主要目標是與按需治療相比,降低出血率。A型血友病,又稱典型血友病,是一種由於缺乏凝血因子VIII或凝血因子VIII蛋白缺陷而導...
藥品天地;專業藥學;藥學研究百特血友病藥物BAX111在3期試驗中達主要終點
近日,百特血友病專營業務領域收穫了另一項後期臨牀試驗的成功,該公司發佈了用於出血疾病的孤兒藥BAX111的關鍵試驗結果。 在一項3期臨牀試驗中,百特的試驗藥物BAX111達到了治療血管性血友病患者出血發作的主要療效終...
藥品天地;專業藥學;藥學研究百特:血友病藥物BAX111在3期試驗中達主要終點
近日,百特血友病專營業務領域收穫了另一項後期臨牀試驗的成功,該公司發佈了用於出血疾病的孤兒藥BAX111的關鍵試驗結果。在一項3期臨牀試驗中,百特的試驗藥物BAX111達到了治療血管性血友病患者出血發作的主要療效終點...
藥品天地;專業藥學;藥學研究國內首例基因工程類血友病藥物在天津濱海新區研發
...橋生物科技有限公司自主研發的國內首例基因工程類治療血友病藥物——“凝血八因子重組蛋白質”已進入臨牀前實驗階段,預計三年內將實現產業化生產。產業化生產後,該藥不僅可打破血友病基因類藥物的國際藥企的壟斷局...
行業資訊;臨牀快報;遺傳與基因組“設計嬰兒”爭議多餘下胚胎被剝奪生命權
...地貧” “最早的PGD技術是應用於與性別有關的疾病如血友病,通過去除部分正常的男胚來實現。”據專家介紹,PGD對遺傳性疾病的診斷內容是很豐富的,也並非只是專爲地貧設計。理論上只要是染色體數目或結構異常的疾病...
行業資訊;臨牀快報;婦科與產科基因編輯有望治療血友病
B型血友病是一種基因突變導致的凝血功能紊亂病症。圖片來源:《新科學家》首例體內細胞基因編輯即將實現。這項技術將被試用於治療B型血友病——一種能夠導致自發性內出血的凝血功能紊亂病症。這次臨牀試驗的消...
行業資訊;臨牀快報;遺傳與基因組血管性血友病
概述血管性血友病是常染色體不完全顯性遺傳性疾病。由於血管性血友病因子(vWF)缺乏或異常,臨牀表現爲出血、出血時間延長。診斷一、病史及症狀⑴病史提問:注意發病的年齡、出血的誘因、出血程度及部位,出血的程度...
求醫問藥;疾病大全;其他血管性血友病
【概述】血管性血友病是常染色體不完全顯性遺傳性疾病。由於血管性血友病因子(vWF)缺乏或異常,臨牀表現爲出血、出血時間延長。【診斷】一、病史及症狀⑴病史提問:注意發病的年齡、出血的誘因、出血程度及部位,出...
求醫問藥;疾病手冊;血液病科