百特:血友病藥物BAX111在3期試驗中達主要終點
近日,百特血友病專營業務領域收穫了另一項後期臨牀試驗的成功,該公司發佈了用於出血疾病的孤兒藥BAX111的關鍵試驗結果。在一項3期臨牀試驗中,百特的試驗藥物BAX111達到了治療血管性血友病患者出血發作的主要療效終點...
藥品天地;專業藥學;藥學研究因子Ⅺ缺乏症1例報告
...骨折,頭皮血腫,左蛛網膜下腔出血已吸收消散。2討論血友病是遺傳性出血性疾病,臨牀可見三種類型。血友病A是因子Ⅷ缺乏,血友病B是因子Ⅸ缺乏,兩者均是性染色體隱性遺傳性出血性疾病。血友病A是血友病中最常見的約...
醫源資料庫;在線期刊;中華現代臨牀醫學雜誌;2008年第6卷第11期我成功研製表達凝血Ⅷ因子新的重組質粒
...究出表達凝血Ⅷ因子的一種新的重組質粒,這爲生產治療血友病的藥物“基因重組人的凝血Ⅷ因子”奠定了基礎。在不久的將來,我國的血友病患者有望用上價廉質優的國產藥。該科研項目在國內是首創,在世界上也是屬於生物技術...
行業資訊;臨牀快報;血液全膝關節置換術可治療血友病膝關節病
...華骨科雜誌》2007年第27卷第10期中國研究者評價了中重度血友病患者行全膝關節置換術的凝血因子替代治療、手術特點、假體選擇、術後康復及治療費用。研究者選取2004年4月至2006年8月6例(9膝)男性血友病患者行全膝關節置換...
行業資訊;臨牀快報;骨科基因編輯有望治療血友病
B型血友病是一種基因突變導致的凝血功能紊亂病症。圖片來源:《新科學家》首例體內細胞基因編輯即將實現。這項技術將被試用於治療B型血友病——一種能夠導致自發性內出血的凝血功能紊亂病症。這次臨牀試驗的消...
行業資訊;臨牀快報;遺傳與基因組假性血友病因子在高血壓病合併腦中風患者中的作用
【摘要】目的爲了解假性血友病因子在高血壓病合併腦中風患者中的作用。方法隨機抽取正常人、中重度高血壓組、中重度高血壓合併腦中風組患者各20例,分別測定其血清假性血友病因子,並用多因素logistic迴歸預測腦中風的...
合作平臺;在線期刊;中華實用醫藥雜誌;2005年第5卷第11期;論著重組AAV2/hFⅨ病毒製備及其基因治療血友病B的實驗研究
...血因子Ⅸ(hFⅨ)基因的重組AAV2病毒(rAAV2/hFⅨ)肌肉注射治療血友病B模型小鼠的療效,中南大學學者用rAAV2/hFⅨ體外轉導BHK-21、C2C12細胞後,檢測細胞培養上清中hFⅨ的表達量;肌肉直接注射血友病B模型小鼠後,檢測其血漿中hFⅨ的抗原...
行業資訊;臨牀快報;血液IX因子變體提高血友病B的基因治療效率
2005年04月28日血友病B患者肌肉注射腺相關病毒(AAV)載體是安全的,但是爲了達到IX因子(F.IX)的治療水平卻要注射較高的劑量。由於IX因子在肌肉細胞外的滯留以及肌肉合成有完全活性IX因子的能力不足,此項治療的有效率受到了影...
行業資訊;臨牀快報;血液Science:基因研究證明“皇家病”是B型血友病
...代的“被詛咒的血”可能是一種嚴重的凝血性疾病:B型血友病。從維多利亞到其在德國、西班牙及俄國的皇室家族,歷史學家對這種被稱作皇家病的疾病進行了追蹤。作爲一種與X-染色體連鎖的疾病,這種血液病是通過母系向下...
行業資訊;臨牀快報;遺傳與基因組基因治療可用於B型血友病
...敦大學學院的AmitNathwani博士等研究發現,基因治療對B型血友病有效。其研究結果近日發表在《新英格蘭醫學》(NewEnglandJournalofMedicine)上。 人類在很久前就發現了血友病,但首次發現IX因子(FIX)缺乏可導致血友病是在1952...
行業資訊;臨牀快報;血液