段濤:我國測序能力世界第一,但臨牀應用層面太不充分
9月18日,由罕見病發展中心(CORD)主辦,同濟大學附屬第一婦嬰保健院及北京大學醫藥管理國際研究中心聯合主辦的“2015第四屆中國罕見病高峯論壇”在北京隆重舉行。大會主席、同濟大學附屬第一婦嬰保健院院長段濤先生表...
醫藥經濟;生物技術;技術要聞超級罕見病藥企後發先至
《罕見病用藥法》改變的並不僅僅是罕見病治療本身。這部法律讓罕見病對製藥行業不再因爲患者數量的稀少而無利可圖。於是,一些中小型的製藥企業或是新創業的生物製藥公司變得十分樂意於開發罕見病用藥,甚至將罕見病...
醫藥經濟;生物技術;技術要聞全國“兩會”召開在即?國家“千人計劃”專家建言罕見病藥研
...研發創新,加快腫瘤、糖尿病、心腦血管疾病等多發病和罕見病重大藥物產業化。我們欣喜地看到,國家首次將罕見病藥物產業化概念提出來了。近幾年來,罕見病越來越受到各界重視,有關罕見病方面的好消息不斷傳出。特別...
醫藥經濟;生物技術;技術要聞並不孤獨的孤兒藥(下篇):孤獨在中國
...一種孤兒藥,患者只能期待國外藥品公司在中國儘快獲得罕見病藥物的註冊,所以孤兒藥在我國是真正的孤兒,我國的罕見病患者大都有一把心酸淚。我個人認爲,我國在孤兒藥政策制定、研發水平和歐美比,大概要落後幾十年...
醫藥經濟;生物技術;技術要聞附屬一院再次成功切除世界罕見幼兒巨大腹主動脈瘤
...院後,血管外科專門組織了全院病例討論,經血管外科、小兒外科、神經科、風溼科、兒科、放射科等多科聯合會診,認爲患兒診斷明確,手術指徵明確,應儘快採取手術治療。經積極術前準備,並與麻醉科、小兒外科、手術室...
醫學教育;校園動態;中山醫科大學(中山大學廣州北校區)小兒顱骨單發性骨髓瘤誤診1例分析
單發性骨髓瘤是一種少見腫瘤,最常累及中軸骨,筆者曾遇1例發生於顱骨而被誤診的患兒,現報告如下。1臨牀資料患兒,男,13歲,主因發現頭部腫物20天,進行性增大並伴疼痛。查體:頭左頂部前側可見一4cm×3cm×4cm大小腫物...
醫源資料庫;在線期刊;中華現代影像學雜誌;2006年第3卷第6期FDA加大資助罕見病研究
美國食品藥品監督管理局(FDA)近日宣佈,爲推動與罕見病相關的藥物和醫療器械的研發,向15項項目資助1400多萬美元,經費來自美國食品和藥品監督管理局(FDA)罕見病產品經費補助項目。1983年,美國通過了孤兒病法案,通...
醫藥經濟;生物技術;技術要聞並不孤獨的孤兒藥(上篇):孤兒藥概述
...進一步深入討論。說孤兒藥,首先還要先談孤兒病或者說罕見病,目前,我國並並沒有一個官方的明確的罕見病定義。也沒有一個明確的數字(發病率)來劃分罕見病和普通病,因爲在世界上某個地方或者某個特定羣體被視爲罕...
醫藥經濟;生物技術;技術要聞小兒噬血細胞綜合徵臨牀誤診分析(附5例報告並文獻複習)
【摘要】目的通過5例小兒噬血細胞綜合徵臨牀誤診分析並文獻複習,旨在提高基層醫務人員對此病的認識。方法結合我院血液室自1998~2004年中5例誤診資料,進行回顧性總結與分析。結果小兒噬血細胞綜合徵極爲少見,病因及...
資料庫;在線期刊;中華現代兒科學雜誌;2004年第1卷第4期罕見畸形聯體嬰心臟功能衰竭併發肺炎在滬夭折
...德國的心臟專家翁渝國進行遠程會診,同時邀請本市多位小兒心臟、呼吸專家會診,共同制定搶救措施。然而由於心力衰竭併發肺炎,雖然經過三十六個小時的全力搶救,還是回天乏術,聯體嬰兒最終不幸夭折。東方醫院表示,...
行業資訊;臨牀快報;小兒科