基因重組凝血因子可降血友病患者感染風險
2007年11月14日新華網新華網北京11月11日電血友病是一種凝血功能障礙性疾病,患者難以靠自身機能止血,多年來其治療方法主要是補充用人血漿製取的凝血因子Ⅷ,但這可能導致患者經由該血液製品感染肝炎病毒等病原體。爲了...
行業資訊;臨牀快報;血液凝血因子Ⅷ內含子ⅩbaⅠ多態位點檢測及其在血友病A產前診斷中的應用
...22的ⅩbaⅠ多態位點高特異的基因連鎖分析法,並應用於血友病A(HA)家系中孕婦攜帶者檢測及產前基因診斷。研究者用長距離PCR特異性擴增206個無血緣關係個體中FⅧ基因內含子226.2kb片段並進行ⅩbaⅠ酶切,計算ⅩbaⅠ多態性位點的...
行業資訊;臨牀快報;血液研究發現治療苯丙酮尿症的基因新療法
...效果。除了針對PKU,這種技術還能用於治療由於肝臟酶如血友病和鳥氨酸循環酶缺失而引起的其它遺傳疾病,或血液等膽固醇缺失症。相關基因需要依靠載體隨機插入到細胞基因組中。研究人員通過利用該技術發現了一個特殊序...
行業資訊;臨牀快報;遺傳與基因組Science:基因研究證明“皇家病”是B型血友病
...代的“被詛咒的血”可能是一種嚴重的凝血性疾病:B型血友病。從維多利亞到其在德國、西班牙及俄國的皇室家族,歷史學家對這種被稱作皇家病的疾病進行了追蹤。作爲一種與X-染色體連鎖的疾病,這種血液病是通過母系向下...
行業資訊;臨牀快報;遺傳與基因組2015年首個IPO:基因治療新貴Spark計劃募資8600萬美元370
...付給Spark2000萬美元預付款獲得SPK-FIX,一些用於需找修復血友病B基因的治療項目之一,這種基因治療方法被廣泛認爲是重要的下一代方法,相比目前使用的血友病藥物有顯著的改善。而像SPK-RPE65,Spark計劃使用AAV傳遞介質爲患者...
醫藥經濟;生物技術;技術要聞基因治療載體的最新研究進展
...(ADA)缺陷病的人體基因治療;1991年我國首例基因治療B型血友病也獲得成功。近年來,這一領域的研究取得了重大進展,基因治療作爲一種安全新的疾病治療手段,將在一定程度上改變人類疾病治療的歷史進程。縱觀基因治療的...
合作平臺;在線期刊;中華實用醫藥雜誌;2004年第4卷第1期;綜述【上海科技報】夢想――讓治療變得簡單高效
...尿病、骨質疏鬆症、心血管疾病、神經精神性疾病等。在血友病基因的研究中,實驗室工作人員成功地找到了發病的關鍵序列,並在實驗中證明了該基因對於血友病的高表達性。此外,他們還先後證明了NUP98-PMX1、AML1-MTG16等融合...
醫學教育;校園動態;上海交通大學醫學院白細胞介素6誘導人凝血因子Ⅷ基因的體外表達
《中華血液學雜誌》2007年第28卷第9期血友病A是一種單基因遺傳病,基因治療有可能根治本病,因此,近二十年來國內外在血友病A基因治療的研究方面做了大量工作,取得了一定進展,但總的效果並不理想,焦點是凝血因子Ⅷ(...
行業資訊;臨牀快報;藥理學第三節 遺傳病的治療
...產物,常可收效,但這種補充一般是終生性的。例如甲型血友病患者給予抗血友病球蛋白;垂體性侏儒症者給予生長激素;家族性甲狀腺腫者給予甲狀腺製劑;免疫缺陷病人輸注免疫球蛋白等。對酶缺乏患者直接輸注酶,從理論...
醫源資料庫;醫源圖書館;教材類;醫學遺傳學基礎臨牀需求遠未滿足的凝血因子市場
凝血因子—血友病治療不可替代藥物。血友病是一種X染色體連鎖的隱性遺傳性出血性疾病,根據國際流行病學統計,血友病發病率爲5-10名/10萬。根據世界血友病聯盟統計,全球約有40多萬血友病患者,而且不同種族和經濟羣體患病率...
醫藥經濟;生物技術;技術要聞