基因治療,20年風雨歷程
...裁及首席醫學官。他表示,僅在去年一年,利用基因治療血友病、實體瘤和白血病患者就發佈了幾項重大的突破,更不用說數十個試驗取得了基因治療各種類型失明的積極結果。“這是相當出色的,數十年的工作突然得到了真正...
行業資訊;臨牀快報;遺傳與基因組計算生物學所研究揭示人類疾病基因的特徵
...族聚集性,如鐮刀性貧血、白化病、色盲、苯丙酮尿症、血友病、短指症等。導致孟德爾遺傳病的單基因變異效應較強,這些疾病在家系傳遞中遵循孟德爾遺傳定律。這類疾病基因也基本上都是通過基於家系數據的連鎖分析(Lin...
行業資訊;臨牀快報;遺傳與基因組腺病毒載體介導的遺傳病基因治療研究和應用進展
...很好的效果。 六、腺病毒介導的Ⅸ因子基因轉移 血友病B(haemophiliaB)是一種血液凝血因子IX(FIX)缺乏綜合症。現已通過不同的基因轉移方法在體內,外作了大量的基因轉移實驗。在動物模型中,把FiX基因轉移到成纖維...
合作平臺;醫學論文;基礎醫學論文;遺傳學醫學遺傳學
...症1——血紅蛋白病 (三)分子病典型病症2——血友病 (四)遺傳性酶病 (五)遺傳性酶病典型病症1——苯丙酮尿症 (六)遺傳性酶病典型病症2——白化病 (七)遺傳性酶病典型病...
醫源資料庫;醫源書店;基礎醫學基因療法可治癒2800種疾患
...因引發的疾病,已知的這類疾病大約有2,800種。其中包括血友病、肌肉萎縮症、纖維囊腫和泰-薩家族性癡呆症。 導致這些疾病的基因變異可能隨時出現,並且會代代相傳。最著名的一個例子就是維多利亞女王()將血友病基因...
行業資訊;臨牀快報;遺傳與基因組噬菌體展示技術在血栓與止血方面的應用
...將有利於發展新的血栓治療與診斷的策略。 2.2在各型血友病中的應用 在獲得性血友病中與VⅢ因子凝結的多克隆自身抗體(阻斷劑)被製造出來了。ChristophKessel[7]等用噬菌體隨機肽庫在病人的血漿中篩選模擬表位小肽以鑑定...
醫源資料庫;在線期刊;中華醫學研究雜誌;2010年第10卷第5期白細胞介素6誘導人凝血因子Ⅷ基因的體外表達
《中華血液學雜誌》2007年第28卷第9期血友病A是一種單基因遺傳病,基因治療有可能根治本病,因此,近二十年來國內外在血友病A基因治療的研究方面做了大量工作,取得了一定進展,但總的效果並不理想,焦點是凝血因子Ⅷ(...
行業資訊;臨牀快報;血液肺結核疫苗治療糖尿病
...病 作者:艾米莉•辛格 基因組編輯治療血友病 研究人員史無前例地應用了一種編輯基因組的精確方法來修正活體動物的遺傳缺陷。在這個實驗中,研究人員對血友病小鼠進行治療,替換了一種叫做人類第九...
行業資訊;臨牀快報;糖尿病相關人類基因組插入和缺失圖譜問世
...病變;因三倍重複擴增導致的脆性X綜合症和Huntington症;血友病、肌肉萎縮和癌症患者中發現轉座子插入。研究人員高興地表示,人類正在進入預測健康狀況的一個令人興奮的新紀元。這個插入和缺失圖譜將和SNP圖譜一起用於創...
行業資訊;臨牀快報;遺傳與基因組基因診斷及其臨牀應用
...劉敬忠等用長距離PCR(LDPCR)結合基因多態性分析診斷了血友病A中高度異質性的Ⅷ因子(FVⅢ)基因突變[4]。苯丙酮尿症(PKU)是一種常染色體隱性遺傳病,國內目前還不能普遍實行PKU的早期診斷和治療。王修海等利用聚合酶...
合作平臺;在線期刊;中華現代臨牀醫學雜誌;2004年第2卷第9A期