基因治療如何走出泥潭
...外,對於成年人來說,還有例如線粒體基因突變糖尿病、鐮刀型貧血癥、老年性癡呆等等,當然還有人們熟悉的一些癌症,比如結腸癌、乳腺癌等等。而在聶凌虎看來,乳腺癌的基因診斷和治療模式是當前個體化基因醫療的一個...
行業資訊;臨牀快報;遺傳與基因組臺人工生殖醫學獲重大突破成功打造“救命寶寶”
...”,她已捐出自己的臍帶血,近日將移植給罹患地中海貧血癥的兄長救命。 2006年,一對夫婦帶着當時只有一歲、罹患重度地中海貧血癥的兒子到臺大醫院求助。臺大表示,這名幼兒須終身輸血,並服用排鐵藥物治療,但體...
行業資訊;臨牀快報;婦科與產科分子伴侶和異構酶合作機理揭開
...一種蛋白質沒有正確地摺疊時,會導致很多種疾病,例如鐮刀型細胞貧血癥、瘋牛病和老年癡呆症等。因此,蛋白質摺疊問題也是生命科學領域的前沿課題之一,與人類健康密切相關。 近年來的研究表明,特定的異構酶有促...
醫藥經濟;生物技術;技術要聞Nature長文聚焦:低調的CRISPR“女神”EmmanuelleCharpentier
...s合作開發基於CRISPR-Cas9技術、主要針對囊腫性肺纖維化和鐮刀型貧血癥的藥物。據稱,Vertex將支付CRISPRTherapeutics1.05億美元,如果所有項目都上市,最終支付金額將達26億美元。拜耳與CRISPRTherapeutics宣佈成立一家專注於開發和商業...
醫藥經濟;生物技術;技術要聞世界首例地貧基因療法試驗獲成功廣西將開展合作
...再用化學手段去除多餘細胞,只留下基因缺陷得到修正的紅細胞,最後將這些紅細胞移植回患者體內。接受試驗的患者今年21歲,3歲大時因β型地中海貧血,開始輸血治療。3年前接受基因療法,之後自身開始生成正常紅細胞,治...
行業資訊;臨牀快報;血液科學家發現去除紅細胞基因缺陷的分子機制
...nsylvania大學醫學院的科學家發現了一種探測並選擇性去除紅細胞中有缺陷的信使RNA的分子機制。其它類似機制存在於多種細胞中。瞭解這類系統能幫助我們更好了解遺傳性疾病,例如地中海型貧血癥。結果發表在最新的《Nat...
行業資訊;臨牀快報;遺傳與基因組Cell:膜蛋白磷酸化水平調節離子進出細胞
...。研究人員還表示,瞭解這種轉運機制或許可以用於治療鐮刀貧血癥。轉運蛋白磷酸化機制同樣存在於神經細胞對於神經遞質和離子的選擇透過調節。作者:
行業資訊;臨牀快報;細胞分子與蛋白質組膜蛋白磷酸化水平調節離子進出細胞
...。研究人員還表示,瞭解這種轉運機制或許可以用於治療鐮刀貧血癥。轉運蛋白磷酸化機制同樣存在於神經細胞對於神經遞質和離子的選擇透過調節。作者:
行業資訊;臨牀快報;細胞分子與蛋白質組與鐮刀型貧血有關腎臟損傷相關酶研究
...型貧血(SCD)是一種遺傳性的血紅蛋白疾病,能導致一些紅細胞形狀發生變化,呈現一種鐮刀形狀。鐮刀狀細胞會在微血管中被卡住,阻塞血流,並會導致疼痛、中風和對肺臟、脾臟、腎臟和肝臟的損傷。與SCD有關的腎病背後機...
行業資訊;臨牀快報;藥理學“基因剪刀”怎麼切才安全?
...的一個基因,阻止了因爲這一基因突變而導致的地中海貧血癥,這項創舉也將基因編輯的關注度推向又一個高峯。“基因編輯的威脅程度堪比核彈”這一說法目前來看有些危言聳聽。但是,基因編輯這把“剪刀”到底怎麼切才安...
醫藥經濟;生物技術;技術要聞