復旦教授李瑤:基因治療疾病不可能成主流
...的情況下基因治療無能爲力。且不說多基因疾病,單是對血友病等單基因疾病的治療,目前在臨牀上都不是很成功。李瑤介紹,美國曾做過一些臨牀實驗,通過基因治療血友病,結果發現有接受基因治療的病人患白血病死亡了。...
行業資訊;臨牀快報;遺傳與基因組臍帶血用於血友病A產前診斷的研究
【摘要】目的探討應用臍帶血對血友病A(HA)進行產前診斷的可行性及準確性。方法24例HA攜帶者妊娠20~24周時在超聲引導下抽取臍血,用一期法檢測孕婦外周血及胎兒臍血FVⅢ:C,用ELISA方法檢測FVⅢ:CAg及vWF;應...
醫源資料庫;在線期刊;濱州醫學院學報;2005年第28卷第5期第二節 基因突變致蛋白質合成異常
...凝血活素外,所有凝血因子都有遺傳性缺乏的報告,其中血友病,特別是甲型血友病較爲多見。現主要就血友病及與其有關的血管性假血友病加以介紹。 血友病(hemophilia)除甲、乙、丙三型外,加上後來又發現的一種vWF因...
醫源資料庫;醫源圖書館;教材類;醫學遺傳學基礎美國斯坦福大學基因治療中心主任做客清華
...論了其實驗室開展的病毒與非病毒載體技術系統研究,以血友病的基因治療、乙型肝炎的RNA干擾治療爲模式的從實驗室到臨牀的研究開發及取得的成果和進展,同時詮釋了基因治療在治療包括腫瘤的人類疾病中的發展歷程態勢、...
醫學教育;科教新聞百特第三代重組人凝血八因子登陸中國市場
...八因子——百因止(ADVATE),正式登陸中國市場,爲甲型血友病患者提供了一種安全和先進的用於控制和預防出血事件的選擇。 百因止是全球首個全長鏈(完整因子八)基因重組因子八產品。該產品未經任何血基添加劑處理...
醫藥經濟;生物技術;技術要聞基因治療IPO新貴Spark新年獲8600萬美元投資
...付給Spark2000萬美元預付款獲得SPK-FIX,一些用於需找修復血友病B基因的治療項目之一,這種基因治療方法被廣泛認爲是重要的下一代方法,相比目前使用的血友病藥物有顯著的改善。而像SPK-RPE65,Spark計劃使用AAV傳遞介質爲患者...
醫藥經濟;生物技術;技術要聞血友病患者慢性丙型肝炎病毒感染似乎比較輕
...7;102:1672-1676.)上報告,丙型肝炎病毒(HCV)慢性感染,在有血友病的患者似乎不比無血友病的匹配對照嚴重。以色列Sieff醫院的NimerAssy博士及其同事指出,因爲肝硬變與肝內血管血栓形成相關,所以血友病患者的HCV感染可能顯示與...
行業資訊;臨牀快報;肝膽病鋌而走險基因興奮劑陰影
...着這個孩子的出生,維多利亞家族籠罩上了一層陰影——血友病從此走進這個家族。後來,維多利亞女王的外孫中又出現了幾個血友病病人。 現在看來,維多利亞的父親或母親身體中產生了一個跟血友病有關的基因突變。 ...
行業資訊;臨牀快報;遺傳與基因組我國建立高效誘導胚胎幹細胞向肝細胞分化培養體系
...共表達凝血因子Ⅷ、Ⅸ的胚胎幹細胞源性肝細胞,或可爲血友病替代療法提供新型“種子”細胞來源。研究結果發表在最新一期《中國藥理學報》上。 血友病是目前臨牀上最常見的先天性凝血障礙性疾病。其最主要的發病機...
行業資訊;臨牀快報;克隆與幹細胞研究基因重組凝血因子可降低血友病患者感染風險
血友病是一種凝血功能障礙性疾病,患者難以靠自身機能止血,多年來其治療方法主要是補充用人血漿製取的凝血因子Ⅷ,但這可能導致患者經由該血液製品感染肝炎病毒等病原體。爲了顯著降低這種感染風險並減少對獻血的依...
行業資訊;臨牀快報;血液