2015年首個IPO:基因治療新貴Spark計劃募資8600萬美元370
...付給Spark2000萬美元預付款獲得SPK-FIX,一些用於需找修復血友病B基因的治療項目之一,這種基因治療方法被廣泛認爲是重要的下一代方法,相比目前使用的血友病藥物有顯著的改善。而像SPK-RPE65,Spark計劃使用AAV傳遞介質爲患者...
醫藥經濟;生物技術;技術要聞美國研究實現:在生物體內“剪貼”基因治療遺傳病
...在實驗鼠體內實現了通過“剪切”和“粘貼”基因來治療血友病。這一技術有望用於治療其他遺傳病。英國《自然》雜誌網站刊登報告說,美國費城兒童醫院等機構的研究人員用這種方法有效治療了患有血友病的實驗鼠。血友病...
行業資訊;臨牀快報;遺傳與基因組重組AAV2/hFⅨ病毒製備及其基因治療血友病B的實驗研究
...血因子Ⅸ(hFⅨ)基因的重組AAV2病毒(rAAV2/hFⅨ)肌肉注射治療血友病B模型小鼠的療效,中南大學學者用rAAV2/hFⅨ體外轉導BHK-21、C2C12細胞後,檢測細胞培養上清中hFⅨ的表達量;肌肉直接注射血友病B模型小鼠後,檢測其血漿中hFⅨ的抗原...
行業資訊;臨牀快報;腫瘤相關IX因子變體提高血友病B的基因治療效率
2005年04月28日血友病B患者肌肉注射腺相關病毒(AAV)載體是安全的,但是爲了達到IX因子(F.IX)的治療水平卻要注射較高的劑量。由於IX因子在肌肉細胞外的滯留以及肌肉合成有完全活性IX因子的能力不足,此項治療的有效率受到了影...
行業資訊;臨牀快報;血液第二十五章 遺傳諮詢
...男嬰輕。 4.X-連鎖隱性遺傳 X-連鎖隱性遺傳病常見有血友病A、血友病B、6-磷酸葡萄糖脫氫酶(G-6-PD)缺乏症、紅綠色盲、假性肥大型肌營養不良、先天性丙種球蛋白缺乏症等。 X-連鎖隱性遺傳的傳遞方式(圖200)。 ...
醫源資料庫;醫源圖書館;教材類;婦產科學我成功研製表達凝血Ⅷ因子新的重組質粒
...究出表達凝血Ⅷ因子的一種新的重組質粒,這爲生產治療血友病的藥物“基因重組人的凝血Ⅷ因子”奠定了基礎。在不久的將來,我國的血友病患者有望用上價廉質優的國產藥。該科研項目在國內是首創,在世界上也是屬於生物技術...
行業資訊;臨牀快報;血液兩種血友病最新治療用藥在華同時上市
5月26日,全球製藥巨頭輝瑞公司的兩種血友病治療用藥——貝賦、任捷新品上市會在北京舉行,世界血友病聯盟(WFH)成員的六家國內血友病治療中心代表及全國多位位該領域醫學專家共同出席。作爲目前爲止全球唯一上市的重...
醫藥經濟;生物技術;技術要聞Science:基因研究證明“皇家病”是B型血友病
...代的“被詛咒的血”可能是一種嚴重的凝血性疾病:B型血友病。從維多利亞到其在德國、西班牙及俄國的皇室家族,歷史學家對這種被稱作皇家病的疾病進行了追蹤。作爲一種與X-染色體連鎖的疾病,這種血液病是通過母系向下...
行業資訊;臨牀快報;血液如何研究複雜遺傳病的機制
...的策略。說到遺傳病,大家最熟悉的可能是地中海貧血、血友病。這些疾病由單個基因突變而引起,又稱爲孟德爾遺傳病。然而,近十年來,隨着DNA分析技術的發展,人們逐漸意識到更多遺傳病有着更爲複雜的遺傳機制。致病變...
醫藥經濟;生物技術;技術要聞首個人體內基因編輯試驗將展開
...細胞基因進行改造,利用革命性的基因編輯技術CRISPR治療血友病B患者。CRISPR技術可以在基因組的精確位點對基因進行刪除、添加或者修改。由於成本低、易操作而且相當精確,它具有治療多種疾病的潛力,並已用於白血病患者...
醫藥經濟;生物技術;技術要聞