藥明康德打造罕見病O2O佈局國內基因測序市場
...的CRO(藥物研發外包業務)企業藥明康德創辦了國內首家爲罕見病患者提供專業諮詢醫療服務的網絡平臺“博士360網站”,旨在爲罕見病人羣及病因不明患者提供從疾病諮詢、篩查、到診斷及治療的全方位醫學服務,同時推動罕見...
醫藥經濟;生物技術;技術要聞兒童貝敦氏病的一線生機
...出了一種有望治療兒童貝敦氏病的藥物。貝敦氏病是一種罕見且致命的基因紊亂疾病。由於基因缺陷,患者大腦不能像常人一樣製造出清除腦細胞垃圾的生物酶。最後腦細胞垃圾越積越多,從而殺死正常腦細胞。患者通常會出現...
行業資訊;臨牀快報;神經科藥品研用精準時代來了嗎
...決那麼就沒有辦法激發國內藥廠做原創藥物的積極性。以罕見病爲例,罕見病因其病例稀少且大多是遺傳疾病,是原創藥研發的一個重要領域。目前罕見病種共有接近7000種,其中80%的疾病是由於基因缺陷造成的,這代表着精準...
醫藥經濟;生物技術;技術要聞“冰桶”過後罕見病藥如何脫困?
導讀:冰桶挑戰引發的外界對罕見病關注的熱度還在延續。近幾年,全球罕見病藥研發漸受青睞,相較而言,國內市場則較爲平靜。無立法、無保障、無利潤“三座大山”阻礙了罕見病藥的發展。這一當前困境,該如何打破?“...
醫藥經濟;生物技術;技術要聞並不孤獨的孤兒藥(下篇):孤獨在中國
...一種孤兒藥,患者只能期待國外藥品公司在中國儘快獲得罕見病藥物的註冊,所以孤兒藥在我國是真正的孤兒,我國的罕見病患者大都有一把心酸淚。我個人認爲,我國在孤兒藥政策制定、研發水平和歐美比,大概要落後幾十年...
醫藥經濟;生物技術;技術要聞老藥新用:兒童結節性硬化症臨牀治療獲突破
...的一項歷時2年的臨牀研究表明,利用這一藥物治療一種罕見病——兒童結節性硬化症合併癲癇安全有效,成爲“老藥新用的新案例,更爲罕見病藥物開發帶來了啓示。近日出版的中華兒科雜誌,刊載瞭解放軍301醫院兒...
行業資訊;臨牀快報;小兒科NatGenetics:鑑別出引發皮膚增生過度的遺傳突變
...質。隨着科學家和醫生們的通力合作,我們開發出了針對罕見狀況的許多新型療法。如今研究者發現了一種促使皮膚層變厚的遺傳突變,其主要表現爲手掌和足底的皮膚嚴重加厚,影響患者的正常生活。這種皮膚層變厚的會隨着...
行業資訊;臨牀快報;遺傳與基因組孤兒藥如何不孤獨
...一種孤兒藥,患者只能期待國外藥品公司在中國儘快獲得罕見病藥物的註冊。那麼,難題何解?如何讓孤兒藥不再孤獨?■王守業孤兒藥,即orphandrug,是專門用於治療孤兒病(或者說罕見病)的藥品。世界衛生組織將罕見病定...
醫藥經濟;生物技術;技術要聞健能隆first-in-class的祕密
...髓移植病人的移植物抗宿主病。這兩個臨牀治療領域均爲罕見病。“這是健能隆醫藥新藥研發又一個重要里程碑。通過與酒精性肝炎治療領域最好的醫學機構合作進行F-652的臨牀試驗,有望開發一種全新的急性酒精性肝炎治療藥...
醫藥經濟;生物技術;技術要聞幹細胞技術魅力在於讓新藥更低價
...研究疾病很有幫助。” “但是,當進入到我感興趣的罕見病領域,如肌萎縮側索硬化症ALS、脊髓性肌萎縮(SMA)等,我發現,這些產業的運作舉步維艱,人們還不認爲開發罕見病藥物可以在商業上獲益,儘管這些病實際並沒...
行業資訊;臨牀快報;克隆與幹細胞研究