基因治療,20年風雨歷程
...裁及首席醫學官。他表示,僅在去年一年,利用基因治療血友病、實體瘤和白血病患者就發佈了幾項重大的突破,更不用說數十個試驗取得了基因治療各種類型失明的積極結果。“這是相當出色的,數十年的工作突然得到了真正...
行業資訊;臨牀快報;遺傳與基因組基因療法可治癒2800種疾患
...因引發的疾病,已知的這類疾病大約有2,800種。其中包括血友病、肌肉萎縮症、纖維囊腫和泰-薩家族性癡呆症。 導致這些疾病的基因變異可能隨時出現,並且會代代相傳。最著名的一個例子就是維多利亞女王()將血友病基因...
行業資訊;臨牀快報;遺傳與基因組腺病毒載體介導的遺傳病基因治療研究和應用進展
...很好的效果。 六、腺病毒介導的Ⅸ因子基因轉移 血友病B(haemophiliaB)是一種血液凝血因子IX(FIX)缺乏綜合症。現已通過不同的基因轉移方法在體內,外作了大量的基因轉移實驗。在動物模型中,把FiX基因轉移到成纖維...
合作平臺;醫學論文;基礎醫學論文;遺傳學首個人體內基因編輯試驗將展開
...細胞基因進行改造,利用革命性的基因編輯技術CRISPR治療血友病B患者。CRISPR技術可以在基因組的精確位點對基因進行刪除、添加或者修改。由於成本低、易操作而且相當精確,它具有治療多種疾病的潛力,並已用於白血病患者...
醫藥經濟;生物技術;技術要聞肺結核疫苗治療糖尿病
...病 作者:艾米莉•辛格 基因組編輯治療血友病 研究人員史無前例地應用了一種編輯基因組的精確方法來修正活體動物的遺傳缺陷。在這個實驗中,研究人員對血友病小鼠進行治療,替換了一種叫做人類第九...
行業資訊;臨牀快報;糖尿病相關馬寧寧:讓中國藥拯救玻璃人
“我的夢想是讓中國10萬血友病人,不再怕流血,能像正常人一樣生活。”這是坐在窗明几淨的北京義翹神州生物技術有限公司辦公室裏,身爲研發副總經理的馬寧寧博士,讓記者印象最深的一句話。 血友病人又叫“玻璃人...
醫學教育;人物專訪上海瑞金醫院血友病產前基因篩查準確率超99%
...者從上海交大醫學院附屬瑞金醫院獲悉,該院已成功開展血友病患者家系基因診斷超過1000戶,是世界上完成此項工作例數最多的單位。目前,瑞金醫院開展的血友病產前基因篩查準確率超過99%。血友病是因凝血因子Ⅷ或凝血因...
行業資訊;臨牀快報;遺傳與基因組血友病產前基因篩查準確率超99%
...者從上海交大醫學院附屬瑞金醫院獲悉,該院已成功開展血友病患者家系基因診斷超過1000戶,是世界上完成此項工作例數最多的單位。目前,瑞金醫院開展的血友病產前基因篩查準確率超過99%。血友病是因凝血因子Ⅷ或凝血因...
行業資訊;臨牀快報;遺傳與基因組白細胞介素6誘導人凝血因子Ⅷ基因的體外表達
《中華血液學雜誌》2007年第28卷第9期血友病A是一種單基因遺傳病,基因治療有可能根治本病,因此,近二十年來國內外在血友病A基因治療的研究方面做了大量工作,取得了一定進展,但總的效果並不理想,焦點是凝血因子Ⅷ(...
行業資訊;臨牀快報;血液第四節 基因治療的現狀與前景
...注射,證明可在mdy小鼠肌肉表達,此外,對一些遺傳病如血友病,地中海貧血、高雪氏病等正在探索中。 我國復旦大學等單位對乙型血友病的基因治療也進行了有意義的探索,他們在兔模型的基礎上,將人第Ⅸ因子基因通過...
醫源資料庫;醫源圖書館;教材類;醫學遺傳學基礎