專訪黃如方:爲“孤兒藥”四處奔波讓愛不罕見
...,一場冰桶挑戰讓大家知道了“漸凍症”。其實,這樣的罕見病還有很多:瓷娃娃、白化病、戈謝氏病……這些鮮少聽聞的罕見病又被稱作“孤兒病”,罕見到連很多醫生也診斷不出、束手無策,而其患者也因病狀易被忽略導致...
醫藥經濟;生物技術;技術要聞華大基因和美國費城兒童醫院聯合開展“1,000種罕見病基因組項目”
...ildren’sHospitalofPhiladelphia,CHOP)宣佈雙方將聯合開展1,000種罕見疾病基因組學研究,望能尋找到更多與罕見病相關的致病基因,爲疾病的臨牀診斷和個性化治療奠定堅實的遺傳基礎。據瞭解,雙方將首先對1,000個罕見病患者樣本進...
行業資訊;臨牀快報;遺傳與基因組罕見病患者困境亟待破解
...事實上,包括安生在內的上海5名戈謝病患者,都陷入了罕見病病人進退兩難的困境。 “冰桶挑戰”在全球颳起了一陣“慈善旋風”,伴隨着一次次愛心接力,公衆知曉了“漸凍人”等罕見病。但對戈謝病,知道的人還是很...
醫藥經濟;生物技術;技術要聞並不孤獨的孤兒藥(上篇):孤兒藥概述
...進一步深入討論。說孤兒藥,首先還要先談孤兒病或者說罕見病,目前,我國並並沒有一個官方的明確的罕見病定義。也沒有一個明確的數字(發病率)來劃分罕見病和普通病,因爲在世界上某個地方或者某個特定羣體被視爲罕...
醫藥經濟;生物技術;技術要聞罕見病藥物如何進入中國
...金。現在,我的公司擁有數百名員工,建立了業界領先的罕見病藥物研發平臺,公司市值超10億美元。上海經濟評論:中美罕見病藥物市場有什麼差異?約翰·克羅利:罕見病必須有醫保才能負擔得起。就龐倍氏症來說,美國一...
醫藥經濟;生物技術;技術要聞人大代表建議:將罕見病患者用藥列入醫保目錄
...中國製造向中國製造轉變。第三,建議政府關注白血病等罕見病患者藥品的生產與供應,解決罕見病患者用藥問題。政府工作報告以保障和改善民生爲重點,提出“健全全民醫保體系,建設重特大疾病保障和救助機制,全面開展...
醫藥經濟;生物技術;技術要聞從基因診斷到個體化醫療
...下第87屆奧斯卡最佳男主角獎項的《萬物理論》涉及一種罕見病—肌萎縮性脊髓側索硬化症,也稱“漸凍症”。去年隨着冰桶挑戰公益項目的風靡全球,“漸凍人”開始進入社會大衆視野。其實,罕見病種類有上萬種。比較常見...
醫藥經濟;生物技術;技術要聞Science:與阿茲海默症及罕見皮膚病有關的突變基因
據一項新的研究披露,一種罕見皮膚病的基因突變讓人們對一種信號轉導通路有了新的瞭解,該通路是阿茲海默病的一個藥物標靶。反常性痤瘡是毛囊的一種慢性炎症性疾病,其關鍵性的特徵包括引流竇道、痛性皮膚膿腫及破相...
行業資訊;臨牀快報;遺傳與基因組請分一些政策來發展“孤兒藥”
還記得去年“冰桶挑戰“嗎?在當時“漸凍症“這一罕見病被廣爲傳之,罕見病患者的人權、健康權及衛生服務利用的公平性等問題逐漸爲社會所關注,孤兒藥(也稱罕用藥)也隨之開始納入公衆視野。自今年11月藥改浪潮一波一...
醫藥經濟;生物技術;技術要聞尹燁:基因科技盈利模式清晰
...漫長,但是他們依然有着堅定走下去的決心。篇二:救治罕見病“發病率在五萬到十萬分之一以下”是罕見病的官方定義。尹燁指出,實際上很多罕見病都是遺傳病。“黃帝內經雲‘上醫治未病’,大意是說醫學的使命不是治療...
醫藥經濟;生物技術;技術要聞