安全修復鐮刀形細胞疾病基因的方法
...基因突變造成的兩種主要性疾病,鐮刀形細胞貧血癥和β-地中海貧血癥中,紅細胞都不能有效地攜帶氧氣,其中鐮刀形細胞病會造成手腳腫大,由於血管堵塞引起的疼痛,貧血和中風。這些疾病在非洲、地中海和中東來源的人們...
行業資訊;臨牀快報;遺傳與基因組幹細胞技術有望成“糖尿病”“地貧症”剋星
地中海貧血癥、帕金森氏病、糖尿病……這些至今沒有根治方法的疾病有望在未來被一種叫做“誘導性多能幹細胞”的醫療技術所攻克;我國人體幹細胞研究在病源、疾病多樣性等方面擁有獨特的優勢,未來在成果應用方面有望...
行業資訊;臨牀快報;克隆與幹細胞研究基因修改技術會讓人類變得多可怕?
...所有後代的基因。比如,目前科學家對人類異常胚胎中與地中海貧血癥有關的基因細胞進行修改,獲得成功,目的就在於根治這種疾病。問題在於,這種疾病基因真的應當滅絕嗎?研究顯示,地中海貧血基因可以抵抗瘧疾帶來的...
醫藥經濟;生物技術;技術要聞8月連發4篇幹細胞文章高紹榮走在前沿
...)cellsfromhumanb-thalassemiafibroblastcells”的文章,報道了利用b-地中海貧血成纖維細胞通過過表達四個轉錄因子獲得誘導多能幹細胞。β-地中海貧血癥是一種由於血紅蛋白β亞基突變而導致其合成降低的一種遺傳性血液疾病。該疾病在...
行業資訊;臨牀快報;克隆與幹細胞研究世界首例地貧基因療法試驗獲成功廣西將開展合作
地中海貧血又多了一種根治的方法。昨日,在南寧開幕的第三屆中國國際地中海貧血學術研討會暨第二屆亞太鐵代謝學會會議傳出好消息,地中海貧血癥基因療法試驗初獲成功。我區地貧醫療專家稱將與國外地貧專家開展合作,...
行業資訊;臨牀快報;血液第二節 基因突變致蛋白質合成異常
...引起的免疫缺陷病。主要有下列幾種: 1.無丙球蛋白血癥無丙球蛋白血癥(agammaglobulinemia)分爲兩型: (1)Bruton型:此型呈X連鎖隱性遺傳。血中B細胞缺如,導致血中IgA、IgG和IgM完全或基本缺如。而T細胞不受影響。患兒...
醫源資料庫;醫源圖書館;教材類;醫學遺傳學基礎立克次體:急診科中罕見的敗血症病因
2006年11月17日EmergMedJ.2006Nov;23(11):e60.18由康氏立克次體引起的地中海斑疹熱是蜱傳立克次氏體病之一,其在南歐、非洲和中亞中較爲盛行,也可見於從上述地區返回的旅行者。發生該病時僅出現各種非特異症狀,包括髮熱、斑丘疹...
行業資訊;臨牀快報;血液基因診斷之父加盟廣醫欲攻克地中海貧血頑疾
兩獲諾貝爾獎提名 上世紀70年代,簡悅威開始從事地中海貧血研究。他發現地中海貧血癥源於基因缺失,因此獨創性地發明了DNA檢測技術,通過抽羊水爲胎兒驗症的“產前診斷”因而誕生,簡悅威也被譽爲“基因診斷之父”...
醫藥經濟;生物技術;技術要聞將基因引入幹細胞治療血液疾病
β地中海貧血是一種由血紅蛋白(Hb)β球蛋白基因表達障礙所致的遺傳性溶血性貧血。一項研究表明,將一種基因傳遞給缺陷性造血幹細胞然後移植給患β-地中海貧血的小鼠,能夠顯著改善它們的病情。St.JudeChildren’sResearchHospital...
行業資訊;臨牀快報;遺傳與基因組Nature長文聚焦:低調的CRISPR“女神”EmmanuelleCharpentier
...開發基於CRISPR-Cas9技術、主要針對囊腫性肺纖維化和鐮刀型貧血癥的藥物。據稱,Vertex將支付CRISPRTherapeutics1.05億美元,如果所有項目都上市,最終支付金額將達26億美元。拜耳與CRISPRTherapeutics宣佈成立一家專注於開發和商業化血...
醫藥經濟;生物技術;技術要聞