日科研人員發明血友病基因療法動物試驗獲成功
...17日電(記者藍建中)日本研究人員最新成功發明了一種血友病基因療法,在實驗鼠身上取得了成功。血友病是遺傳性凝血功能障礙導致的疾病,其特徵是人體無法生成凝血因子或者凝血因子生成不足,導致凝血時間延長,出血...
行業資訊;臨牀快報;遺傳與基因組美國研究實現:在生物體內“剪貼”基因治療遺傳病
...在實驗鼠體內實現了通過“剪切”和“粘貼”基因來治療血友病。這一技術有望用於治療其他遺傳病。英國《自然》雜誌網站刊登報告說,美國費城兒童醫院等機構的研究人員用這種方法有效治療了患有血友病的實驗鼠。血友病...
行業資訊;臨牀快報;遺傳與基因組重組AAV2/hFⅨ病毒製備及其基因治療血友病B的實驗研究
...血因子Ⅸ(hFⅨ)基因的重組AAV2病毒(rAAV2/hFⅨ)肌肉注射治療血友病B模型小鼠的療效,中南大學學者用rAAV2/hFⅨ體外轉導BHK-21、C2C12細胞後,檢測細胞培養上清中hFⅨ的表達量;肌肉直接注射血友病B模型小鼠後,檢測其血漿中hFⅨ的抗原...
行業資訊;臨牀快報;血液血友病基因療法動物試驗獲成功
日本研究人員最新成功發明了一種血友病基因療法,在實驗鼠身上取得了成功。血友病是遺傳性凝血功能障礙導致的疾病,其特徵是人體無法生成凝血因子或者凝血因子生成不足,導致凝血時間延長,出血難以止住。人類的凝血...
醫藥經濟;生物技術;技術要聞基因轉移治療血管性血友病
2006年07月26日Blood,1August2006,Vol.108,No.3,pp.862-869.35血管性血友病(VWD)是一種最常見的遺傳性出血性疾病,是由於血管假性血友病因子(VWF)的表達缺陷而引起的。近期有國外學者試圖用基因轉移的方法來治療該疾病。他們將一個表達有...
行業資訊;臨牀快報;遺傳與基因組重組AAV2/hFⅨ病毒製備及其基因治療血友病B的實驗研究
...血因子Ⅸ(hFⅨ)基因的重組AAV2病毒(rAAV2/hFⅨ)肌肉注射治療血友病B模型小鼠的療效,中南大學學者用rAAV2/hFⅨ體外轉導BHK-21、C2C12細胞後,檢測細胞培養上清中hFⅨ的表達量;肌肉直接注射血友病B模型小鼠後,檢測其血漿中hFⅨ的抗原...
行業資訊;臨牀快報;腫瘤相關IX因子變體提高血友病B的基因治療效率
2005年04月28日血友病B患者肌肉注射腺相關病毒(AAV)載體是安全的,但是爲了達到IX因子(F.IX)的治療水平卻要注射較高的劑量。由於IX因子在肌肉細胞外的滯留以及肌肉合成有完全活性IX因子的能力不足,此項治療的有效率受到了影...
行業資訊;臨牀快報;血液國內首例基因工程類血友病藥物在天津濱海新區研發
...橋生物科技有限公司自主研發的國內首例基因工程類治療血友病藥物——“凝血八因子重組蛋白質”已進入臨牀前實驗階段,預計三年內將實現產業化生產。產業化生產後,該藥不僅可打破血友病基因類藥物的國際藥企的壟斷局...
行業資訊;臨牀快報;遺傳與基因組兩種血友病最新治療用藥在華同時上市
5月26日,全球製藥巨頭輝瑞公司的兩種血友病治療用藥——貝賦、任捷新品上市會在北京舉行,世界血友病聯盟(WFH)成員的六家國內血友病治療中心代表及全國多位位該領域醫學專家共同出席。作爲目前爲止全球唯一上市的重...
醫藥經濟;生物技術;技術要聞我成功研製表達凝血Ⅷ因子新的重組質粒
...究出表達凝血Ⅷ因子的一種新的重組質粒,這爲生產治療血友病的藥物“基因重組人的凝血Ⅷ因子”奠定了基礎。在不久的將來,我國的血友病患者有望用上價廉質優的國產藥。該科研項目在國內是首創,在世界上也是屬於生物技術...
行業資訊;臨牀快報;血液