基因療法爲血友病患者帶來希望
血友病是一種遺傳性出血性疾病。發病原因是由於患者的血液中先天缺乏某種因子,根據缺乏因子的不同分爲三種類型:血友病甲(缺乏凝血因子Ⅲ,又稱血友病A)、血友病乙(缺乏凝血因子Ⅸ,又稱血友病B)和血友病丙(缺...
行業資訊;臨牀快報;遺傳與基因組基因療法成功治癒動物血友病
...易斯華盛頓大學藥學院的研究員用改進了的基因療法使患血友病A的初生小鼠和狗能夠健康的存活。這種基因治療的方法是在動物細胞中導入一個基因,這個基因編碼一種促使血液凝結的蛋白質——凝血因子VIII(在患血友病的動...
行業資訊;臨牀快報;遺傳與基因組上海瑞金醫院血友病產前基因篩查準確率超99%
...者從上海交大醫學院附屬瑞金醫院獲悉,該院已成功開展血友病患者家系基因診斷超過1000戶,是世界上完成此項工作例數最多的單位。目前,瑞金醫院開展的血友病產前基因篩查準確率超過99%。血友病是因凝血因子Ⅷ或凝血因...
行業資訊;臨牀快報;遺傳與基因組血友病產前基因篩查準確率超99%
...者從上海交大醫學院附屬瑞金醫院獲悉,該院已成功開展血友病患者家系基因診斷超過1000戶,是世界上完成此項工作例數最多的單位。目前,瑞金醫院開展的血友病產前基因篩查準確率超過99%。血友病是因凝血因子Ⅷ或凝血因...
行業資訊;臨牀快報;遺傳與基因組第二節 基因突變致蛋白質合成異常
...凝血活素外,所有凝血因子都有遺傳性缺乏的報告,其中血友病,特別是甲型血友病較爲多見。現主要就血友病及與其有關的血管性假血友病加以介紹。 血友病(hemophilia)除甲、乙、丙三型外,加上後來又發現的一種vWF因...
醫源資料庫;醫源圖書館;教材類;醫學遺傳學基礎基因編輯有望治療血友病
B型血友病是一種基因突變導致的凝血功能紊亂病症。圖片來源:《新科學家》首例體內細胞基因編輯即將實現。這項技術將被試用於治療B型血友病——一種能夠導致自發性內出血的凝血功能紊亂病症。這次臨牀試驗的消...
行業資訊;臨牀快報;遺傳與基因組基因療法治療血友病的重大進展
通常人們所說的血友病其實是A型血友病,這種類型佔到所有血友病病例的80%-85%,其患者缺乏第八凝雪因子。現在,愛荷華州大學RoyJ.和LucilleA.Carver醫學院的一項新研究表明一種通常感染昆蟲的病毒有助於研製出治療A型血友...
行業資訊;臨牀快報;遺傳與基因組產前基因療法可以糾正小鼠模型的B型血友病
...告,用產前基因治療引入人IX因子蛋白可以糾正小鼠的B型血友病。在另一項研究中,研究人員稱他們創建了一種新的小鼠B型血友病模型,可更接近地模擬人類的這種疾病。倫敦皇家學院的瓦汀頓(SimonN.Waddington)和同事指出,盡...
行業資訊;臨牀快報;血液產前基因療法可以糾正小鼠模型的B型血友病
...告,用產前基因治療引入人IX因子蛋白可以糾正小鼠的B型血友病。在另一項研究中,研究人員稱他們創建了一種新的小鼠B型血友病模型,可更接近地模擬人類的這種疾病。倫敦皇家學院的瓦汀頓(SimonN.Waddington)和同事指出,盡...
行業資訊;臨牀快報;婦科與產科基因治療IPO新貴Spark新年獲8600萬美元投資
...付給Spark2000萬美元預付款獲得SPK-FIX,一些用於需找修復血友病B基因的治療項目之一,這種基因治療方法被廣泛認爲是重要的下一代方法,相比目前使用的血友病藥物有顯著的改善。而像SPK-RPE65,Spark計劃使用AAV傳遞介質爲患者...
醫藥經濟;生物技術;技術要聞