美國科學家開發出修復基因缺陷的藥丸
...性纖維性變的唯一指定藥品,並於2005年1月又被授予治療杜興氏肌營養不良症的唯一指定藥品。英文原文鏈接參見:http://www.sciencentral.com/articles/view.php3?type=articlearticle_id=218392513作者:
行業資訊;臨牀快報;遺傳與基因組杜興肌營養不良症與RyR1介導的鈣通道漏
...nt]哥倫比亞大學研究人員報道,他們最新試驗發現杜興肌營養不良症與RyR1介導的鈣通道滲漏有關。杜興肌營養不良症(Duchennemusculardystrophy),即進行性假肥大型肌營養不良,是一種X連鎖隱性遺傳的致死性神經肌肉疾病。Bellinger教...
行業資訊;臨牀快報;神經科1月1日《科學》雜誌精選
...但這些結果展示了在出生後糾正某些遺傳性疾病的潛力。杜興氏肌營養不良症(DMD)是一種令人衰弱的遺傳性疾病,它在男性中的發生率大約爲1/3500;它會引起肌肉退化、活動能力喪生及過早死亡。DMD的基因突變最常涉及肌細胞...
醫藥經濟;生物技術;技術要聞美研究發現一種降壓藥物可治療肌肉萎縮
...藥物氯沙坦可有效治療兒童中常見的一種肌肉萎縮症——杜興肌營養不良症。美國約翰斯·霍普金斯大學的哈里·迪茨博士等人在實驗中發現,氯沙坦能完全修復患有罕見疾病馬凡氏綜合徵實驗鼠的肌肉組織。受此啓發,他們給...
行業資訊;臨牀快報;康復醫學美國研究發現一種降壓藥物可治療肌肉萎縮
...藥物氯沙坦可有效治療兒童中常見的一種肌肉萎縮症——杜興肌營養不良症。美國約翰斯·霍普金斯大學的哈里·迪茨博士等人在實驗中發現,氯沙坦能完全修復患有罕見疾病馬凡氏綜合徵實驗鼠的肌肉組織。受此啓發,他們給...
藥品天地;專業藥學;藥學研究新生兒篩查也需知情同意
...會執行理事MichaelWatson表示,一項開發能檢測杜興氏肌肉營養不良症的初步研究也“被極大地放緩”。與此同時,研究沒有名字或地址並且同一個人健康檔案沒有關聯的“去識別”樣品迄今並未要求知情同意。不過,今年1月,NIH...
醫藥經濟;生物技術;技術要聞有望治療2000多種疾病的神藥研究進行中
...示,他們正在開發一種突破性的神奇新藥,可以治療包括杜興肌營養不良症及數種類型的囊腫性纖維化在內的2000餘種遺傳性疾病。 如果臨牀實驗進展順利,該藥有望在三年內問市。該實驗結果發表在4月23日的英國《自然》...
藥品天地;專業藥學;藥學研究“基因剪刀”有望用於治療肌肉萎縮遺傳病
...因編輯技術有望用來治療一種肌肉萎縮遺傳病——杜興肌營養不良症。 美國杜克大學、得克薩斯大學和哈佛大學的研究人員分別通過編輯一個涉及肌肉功能的基因,成功讓罹患杜興肌營養不良症的小鼠恢復一定程度的肌肉功...
醫藥經濟;生物技術;技術要聞“基因組對比”強力治療肌肉萎縮症項目
...chennedystrophy,最常見的肌肉萎縮症形式)有關的基因-肌營養不良基因(dystrophingene)。從那時起,我們通過基因分析方法發現了200多種引起神經肌肉疾病的基因。然而,對於由這些基因編碼的相應蛋白質的功能和相互作用,我...
行業資訊;臨牀快報;遺傳與基因組4-3性相關遺傳
...musculardystorphy,DMD)又叫做假型肥大(pseudomu-pertrophic)或杜興氏症(Duchemme’smusculardystrophy)表現爲肌肉無力,走路緩慢呈鴨步,易摔倒,上樓困難。仰臥起立時須先翻轉爲俯臥,再以雙手支撐地面,然後再站起。常伴有腓腸肌...
醫源資料庫;醫源圖書館;教材類;遺傳學