研究發現治療苯丙酮尿症的基因新療法
...效果。除了針對PKU,這種技術還能用於治療由於肝臟酶如血友病和鳥氨酸循環酶缺失而引起的其它遺傳疾病,或血液等膽固醇缺失症。相關基因需要依靠載體隨機插入到細胞基因組中。研究人員通過利用該技術發現了一個特殊序...
行業資訊;臨牀快報;遺傳與基因組輸血治療貧血有哪些適應證?
...輸以濃集紅細胞或全血。 (7)因血液凝血因子缺乏(如血友病)或血小板缺乏而有嚴重出血和貧血時,亦需要輸血。通常都用新鮮全血,因除了補充紅細胞,還能補充血漿中凝血因子和血小板。但如果貧血不很嚴重,主要的目...
醫源資料庫;醫源圖書館;疾病類;貧血防治333問爲什麼要人工選擇胎兒性別?
...子代再次發生色盲病,可只生男孩而不生女孩。又例如,血友病家族中的婦女,是血友病基因的攜帶者,她所生的男孩,將有一半的機會患血友病。患兒往往出血不止,在青少年時期便夭折。爲了避免患血友病的孩子出生,最好...
醫源資料庫;醫源圖書館;疾病類;小兒智力發育300問福布斯:2015年成爲66年來藥物獲批最多的一年
...的6種重組療法注2。後者包括治療血液凝固病症(例如,血友病)的四種藥物,以及治療黑素瘤疫苗和針對B型球菌性腦膜炎的預防性疫苗。注1:http://www.fda.gov/Drugs/DevelopmentApprovalProcess/DrugInnovation/ucm430302.htm注2:http://www.fda.gov/Biol...
醫藥經濟;生物技術;技術要聞第四節 血液成分製品和血漿增量劑
...定因子),適用於特定凝血因子缺乏所引起的疾病,包括血友病,獲得性凝血因子缺乏和纖維蛋白原缺乏等。 (三)血漿蛋白成分 以血漿爲原料,應用物理和化學方法加工而成的製品。目前外科應用的主要是白蛋白製劑,...
醫源資料庫;醫源圖書館;教材類;外科學總論孫逸仙紀念醫院肝膽胰外科獲邀出席中國科協科技期刊新聞媒體見面會
...證實了共表達凝血因子VIII、IX的胚胎幹細胞源性肝細胞在血友病替代療法中的潛在價值,所獲得的更加接近於成熟肝細胞的功能性分化細胞將爲細胞體內移植實驗提供充足、安全的細胞來源,進一步爲幹細胞移植治療血友病的更...
醫學教育;校園動態;中山醫科大學(中山大學廣州北校區)發現凝血因子VIII三維結構和結構域
...活的血小板表面構建膜結合蛋白複合物,參與凝血過程。血友病A的病因是VIII因子基因發生多種突變所致,需要純化的蛋白進行替代治療。Shen等研究了具有完全活性的重組VIII因子(r-fVIII)的結構,確定是一個異源二聚體多肽,分...
行業資訊;臨牀快報;血液基因治療載體的最新研究進展
...(ADA)缺陷病的人體基因治療;1991年我國首例基因治療B型血友病也獲得成功。近年來,這一領域的研究取得了重大進展,基因治療作爲一種安全新的疾病治療手段,將在一定程度上改變人類疾病治療的歷史進程。縱觀基因治療的...
合作平臺;在線期刊;中華實用醫藥雜誌;2004年第4卷第1期;綜述貧血患者輸血適應證的小結
...輸以濃集紅細胞或全血。 (7)因血液凝血因子缺乏(如血友病)或血小板缺乏而有嚴重出血和貧血時,亦需要輸血。通常都用新鮮全血,因除了補充紅細胞,還能補充血漿中凝血因子和血小板。但如果貧血不很嚴重,主要的目...
醫源資料庫;在線期刊;中華實用醫藥雜誌;2005年第5卷第20期新生兒窒息後早期血漿VWF水平變化的臨牀意義
...高凝狀態,估計疾病嚴重程度,同時對臨牀選用抗凝藥物治療、療效觀察和預後判斷有一定的指導意義。【關鍵詞】窒息;新生兒;血管性假血友病因子 窒息爲新生兒最常見的症狀之一,也是造成新生兒死亡和致傷殘的重要...
醫源資料庫;在線期刊;中國熱帶醫學雜誌;2008年第8卷第12期