尹燁帶你看:罕見病的過去、現在與未來
...治療藥物。關於罕見病研究的學術論文,絕大部分集中於血友病等常見幾種罕見病上,大量罕見病在科研領域仍然空白。罕見病患者無藥可醫、有藥難買等痛苦,是目前罕見病領域面臨的重大問題。那麼未來,我們怎麼應對罕見...
醫藥經濟;生物技術;技術要聞如何研究複雜遺傳病的機制
...的策略。說到遺傳病,大家最熟悉的可能是地中海貧血、血友病。這些疾病由單個基因突變而引起,又稱爲孟德爾遺傳病。然而,近十年來,隨着DNA分析技術的發展,人們逐漸意識到更多遺傳病有着更爲複雜的遺傳機制。致病變...
醫藥經濟;生物技術;技術要聞“8細胞胚胎檢測”受精2天遺傳病已可查
...胞的胚胎進行檢測,並診斷出其是否患有最常見的遺傳性血友病A。 現在所發現困擾人類的遺傳病已有6000多種,絕大多數的遺傳病目前還沒有有效的治療方法,而昨天來自海內外的各類專家聚首就是想探討用“基因組醫學”...
行業資訊;臨牀快報;遺傳與基因組用於基因治療的慢病毒載體
...性腫瘤或其它疾病(如地中海貧血、鐮刀性紅細胞貧血、血友病等)進行基因治療的理想靶細胞,但由於缺乏使目的基因在造血幹細胞穩定表達的方法,這方面的研究進展不明顯。儘管小鼠逆轉錄病毒載體能夠轉導經細胞因子刺激...
合作平臺;醫學論文;基礎醫學論文;微生物學在孃胎裏就可根除遺傳病
...應的“正常”幹細胞移植進子宮內,那麼,這些患有諸如血友病、地中海貧血、神經肌肉缺陷等家族病史的父母,將有更多機會擁有一名健康的寶寶。 昨天,記者從上海交大醫學遺傳研究所黃淑幀課題組獲悉,經過7年多研...
行業資訊;臨牀快報;遺傳與基因組我國成功建立活體幹細胞研究模型
...順利通過鑑定。該成果還具有多項潛在意義,爲產前治療血友病、地中海貧血病等疾病提供了理論依據和技術手段,爲人源蛋白的生產開闢了新的思路和途徑。作者:
行業資訊;臨牀快報;克隆與幹細胞研究上海交通大學活體幹細胞研究模型已成功建立
...順利通過鑑定。該成果還具有多項潛在意義,爲產前治療血友病、地中海貧血病等疾病提供了理論依據和技術手段,爲人源蛋白的生產開闢了新的思路和途徑。作者:
行業資訊;臨牀快報;克隆與幹細胞研究未來30年,基因治療能否廣泛應用?
...些現有的常規療法所不能解決的疾病,譬如:遺傳病(如血友病、囊性纖維病、家庭性高膽固醇血癥等)、惡性腫瘤、心血管疾病、感染性疾病(如艾滋病等)。” 基因治療可以實現有效的個性化治療嗎?胡松年說:“利用...
行業資訊;臨牀快報;遺傳與基因組再談基因治療的安全性訪基因治療之父WFAnderson教授
...非常順利,因而,進展會更快一些。另外兩個領域分別是血友病基因治療和心血管疾病基因治療,前者進展也很順利,後者則由於對新生血管生長的控制比較困難,相對滯後一些。所以,我推測,在2005年初,FDA將會批...
行業資訊;臨牀快報;遺傳與基因組2012年我國轉基因羊研發情況研究分析
...物與傳統制藥相比,優越性顯而易見。例如,生產治A型血友病的特效藥凝血因子VIII就很具代表性,該藥年需量爲120克,如果這120克凝血因子採用傳統的生產方法由血漿中提取,大約需要500萬名獻血員提供血漿才能滿足市場,而...
醫藥經濟;生物技術;技術要聞