CellGenesys宣佈:放棄基因治療項目,專注腫瘤疫苗開發
...和瘤溶解病毒治療項目上,而停止其尚處於臨牀前試驗的血友病及其他基因治療試驗,以及相關的基因治療技術平臺如載體技術的開發。作者:
行業資訊;臨牀快報;腫瘤相關未來30年,基因治療能否廣泛應用?
...些現有的常規療法所不能解決的疾病,譬如:遺傳病(如血友病、囊性纖維病、家庭性高膽固醇血癥等)、惡性腫瘤、心血管疾病、感染性疾病(如艾滋病等)。” 基因治療可以實現有效的個性化治療嗎?胡松年說:“利用...
行業資訊;臨牀快報;遺傳與基因組揭祕罕見黑白雙胞胎背後科學
...的疾病發病率也會隨之降低,例如乳糜泄、肌肉萎縮症和血友病。但威爾遜也指出:“癌症、心臟病等死亡率較高的疾病仍會繼續存在。從理論上說,不同種族的人結合有助於後代的健康。隨着混血兒數量越來多,我們將進一步...
行業資訊;臨牀快報;遺傳與基因組基因治療將用於人類胎兒
...。研究人員希望這項技術能夠應用於有罹患囊性纖維化、血友病和鐮狀細胞貧血病風險的人類胎兒。針對兒童和成人的基因治療遇到的難題是受者會產生免疫反應,產生的抗體會阻止治療起效。這項研究的希望在於,胎兒階段的...
行業資訊;臨牀快報;遺傳與基因組研究建議美取締基因療法審查小組
...因轉移有關。”不過,由於基因療法在治療遺傳性失明和血友病等疾病上的成功,公衆看法已經在很大程度上由消極轉爲積極。該專家組敦促國立衛生研究院(NIH)停止RAC對個人基因治療協議的審查。IOM專家組稱,舊的RAC被淘汰...
醫藥經濟;生物技術;技術要聞農業部已受理9項申請轉基因動物研究正有序進行
...究上已取得突破性進展,成功研製出乳汁中具有能夠治療血友病凝血因子IX的轉基因羊,以及含有人血清蛋白基因的轉基因試管牛。若一切進展順利,在未來5年—10年內,轉基因新藥在我國就能進入臨牀試驗階段,開始引...
醫藥經濟;生物技術;技術要聞基因療法:囊腫性纖維化有希望的療法
...纖維化患者很大程度上是無效的。然而,由於基因療法在血友病及先天性失明上獲得成功,我們再次檢驗治療囊腫性纖維化的可能。”這就是第一作者DraganaVidovi和MarianneCarlon研究這種將與氯離子通道(由CFTR基因編碼)有關遺傳...
醫藥經濟;生物技術;技術要聞Uniqure罕見病基因療法挺進臨牀三期研究
...外一次三期研究以幫助FDA做出最後的決定;此外公司還在血友病以及帕金森症等方面都有條不紊的進行研究。不久之前,公司還和製藥巨頭施貴寶公司簽訂了一份價值10億美元的研發合作協議,共同開發用於治療心血管疾病的基...
醫藥經濟;生物技術;技術要聞利用豬胚胎組織恢復脾臟功能
在血友病中,變異基因阻止了血凝蛋白的產生。目前,血友病和其他此類疾病的治療,多是通過冒險進行輸血和昂貴的酶替代治療來完成的。但是,如果要引導病人肌體組織本身產生這些蛋白,那麼就需要進行脾臟移植。魏茲曼...
行業資訊;臨牀快報;器官移植以組織移植實驗再獲成功
在血友病中,變異基因阻止了血凝蛋白的產生。目前,血友病和其他此類疾病的治療,多是通過冒險進行輸血和昂貴的酶替代治療來完成的。但是,如果要引導病人肌體組織本身產生這些蛋白,那麼就需要進行脾臟移植。魏茲曼...
行業資訊;臨牀快報;器官移植