基因治療IPO新貴Spark新年獲8600萬美元投資
...付給Spark2000萬美元預付款獲得SPK-FIX,一些用於需找修復血友病B基因的治療項目之一,這種基因治療方法被廣泛認爲是重要的下一代方法,相比目前使用的血友病藥物有顯著的改善。而像SPK-RPE65,Spark計劃使用AAV傳遞介質爲患者...
醫藥經濟;生物技術;技術要聞血友病性關節炎的X線診斷(附2例報告)
血友病性關節炎較爲少見,筆者曾遇到2例,現結合有關文獻報告如下。 1臨牀資料 1.1一般資料本組2例患者均爲男性學生:1例8歲,1例15歲。臨牀表現均有反覆皮下血腫、瘀斑、關節腫痛,夏季加重。查體:兩者均有全身...
醫源資料庫;在線期刊;中華現代影像學雜誌;2006年第3卷第5期鋌而走險基因興奮劑陰影
...着這個孩子的出生,維多利亞家族籠罩上了一層陰影——血友病從此走進這個家族。後來,維多利亞女王的外孫中又出現了幾個血友病病人。 現在看來,維多利亞的父親或母親身體中產生了一個跟血友病有關的基因突變。 ...
行業資訊;臨牀快報;遺傳與基因組白細胞介素6誘導人凝血因子Ⅷ基因的體外表達
《中華血液學雜誌》2007年第28卷第9期血友病A是一種單基因遺傳病,基因治療有可能根治本病,因此,近二十年來國內外在血友病A基因治療的研究方面做了大量工作,取得了一定進展,但總的效果並不理想,焦點是凝血因子Ⅷ(...
行業資訊;臨牀快報;藥理學研究發現治療苯丙酮尿症的基因新療法
...效果。除了針對PKU,這種技術還能用於治療由於肝臟酶如血友病和鳥氨酸循環酶缺失而引起的其它遺傳疾病,或血液等膽固醇缺失症。相關基因需要依靠載體隨機插入到細胞基因組中。研究人員通過利用該技術發現了一個特殊序...
行業資訊;臨牀快報;遺傳與基因組臨牀需求遠未滿足的凝血因子市場
凝血因子—血友病治療不可替代藥物。血友病是一種X染色體連鎖的隱性遺傳性出血性疾病,根據國際流行病學統計,血友病發病率爲5-10名/10萬。根據世界血友病聯盟統計,全球約有40多萬血友病患者,而且不同種族和經濟羣體患病率...
醫藥經濟;生物技術;技術要聞無創產前診斷技術之“哼哈二將”
...學意義的結果。這種分析策略可以用於諸如地中海貧血、血友病和甲基丙二酸血癥等遺傳病的檢測。注:如對SPRT分析想做進一步瞭解,請參看論文:LoYMD,LunFMF,ChanKCA,etal.DigitalPCRforthemoleculardetectionoffetalchromosomalaneuploidy.ProcNatlAcadSci...
醫藥經濟;生物技術;技術要聞基因檢測:掀起你的“蓋頭”來
...現了問題,那麼這裏就出現了突變。比如白化病、色盲、血友病,都是由於相關基因的一個字母產生突變導致的。清華長三角研究院-雅康博生物醫藥研發中心的執行副主任丁鳳告訴《中國科學報》記者。朱莉身上查出的變異基...
醫藥經濟;生物技術;技術要聞我院三項目獲國家科技進步二等獎
...,闡明16種新突變分子發病機制;建立技術平臺,對218例血友病A和37例血友病B進行攜帶者和產前診斷,診斷率和準確率均達100%;開展血友病A基因治療的臨牀前研究,首次運用納米材料、小鼠精子載體,取得凝血因子VIII持續高...
醫學教育;校園動態;上海交通大學醫學院2015年首個IPO:基因治療新貴Spark計劃募資8600萬美元370
...付給Spark2000萬美元預付款獲得SPK-FIX,一些用於需找修復血友病B基因的治療項目之一,這種基因治療方法被廣泛認爲是重要的下一代方法,相比目前使用的血友病藥物有顯著的改善。而像SPK-RPE65,Spark計劃使用AAV傳遞介質爲患者...
醫藥經濟;生物技術;技術要聞