史錄文:忘記“發病率”,今天的“孤兒藥”或是未來的“明星藥”
...藥”開發步履維艱世界範圍內對罕見病無統一界定,衆多國家相繼立法,大多數國家按照兩個原則界定:一是發病率;二是從經濟的角度(藥物研發投資回報率)。我國在科學界,醫療界及發展社會組織中仍處於探索中前行的階...
醫藥經濟;生物技術;技術要聞立法空白價格高昂:“孤兒藥”斷檔之殤
...場小,很少有製藥公司研發罕見病治療藥物;而一些發達國家和地區雖然研製並上市了一些藥,但因爲缺少政策支持,這些藥物的引進過程緩慢,導致國內罕見病治療藥物奇缺,價格昂貴。此外,我國對罕見病治療的特殊醫療保...
醫藥經濟;生物技術;技術要聞專訪黃如方:爲“孤兒藥”四處奔波讓愛不罕見
...見病類的重磅藥物少?首先,由於患者羣體少(任何一個國家都希望優先解決涉及人數多的問題),罕見病常常被人們所忽視且得不到政府的重視;其次,針對某類罕見病開發的藥物的全球使用人羣僅數千人,藥物生產開發商的...
醫藥經濟;生物技術;技術要聞罕見病研究:何時才能不尷尬
...也有利於培養高水平的臨牀醫生。”王正國表示。應啓動國家層面的研究今年春節期間,廖世秀曾想籌建一個罕見病門診,但後來不得不停了下來。原因在於“承受不了高成本”。大部分罕見病需要基因檢測,廖世秀表示,這對...
行業資訊;臨牀快報;流行病與傳染病藥品研用精準時代來了嗎
...要實現藥物研發的精準化,我們仍然有很長的路要走。”國家“千人計劃”專家鄭維義在接受採訪時如是說。精準醫療推動研藥、用藥精準化傳統藥物在研發和治療過程中偏向“粗放式”的發展,反之,精準化藥物是指針對個體...
醫藥經濟;生物技術;技術要聞並不孤獨的孤兒藥(下篇):孤獨在中國
...加坡和我國臺灣都有相關的孤兒藥法案,全球共有40多個國家和地區通過了孤兒藥相關法案。2009年初,我國《新藥註冊特殊審批管理規定》頒佈實施,將罕見病用藥審批列入特殊審批範圍。然而迄今尚沒有一部專門的孤兒藥法律...
醫藥經濟;生物技術;技術要聞生命代碼被黑了,如何重啓?罕見病診療寄望基因測序和互聯網+
...甚少,有全球有效治療藥物的不到5%;有罕見病立法的國家不到20%,不包括中國。我國幾乎沒有針對罕見病的醫研基金,沒有專門的管理部門,沒有完備的罕見病用藥市場準入激勵機制,也沒有全國性的醫療保險。甚至連罕見...
醫藥經濟;生物技術;技術要聞黃如方:所謂的WHO罕見病定義其實根本不存在
...和美國都有各自不同的定義表述。我們來看一下幾個重要國家和地區的罕見病定義:美國2002年通過的《罕見病法案》將罕見病定義爲在美國患病人數低於20萬人的疾病。日本對於罕見病的法律定義爲在日本患病人數低於5萬人,...
醫藥經濟;生物技術;技術要聞罕見病研究與精準醫療
...預估超過1000萬。由於這些罕見病基本無法救治,因此給國家、社會和家庭帶來了沉重的負擔。罕見病的研究屬於典型精準醫學,具有超過研究疾病本身的意義,對於醫學研究而言,正如英國基礎疾病互助聯盟Findacure創辦人尼克...
醫藥經濟;生物技術;技術要聞並不孤獨的孤兒藥(中篇):羣雄逐鹿
...前,儘管我國藥企對孤兒藥的研發幾乎是空白,然而歐美國家已經有越來越多的生物製藥(生物藥+化學藥)企業進入孤兒藥市場,競爭也越來越大,可以用羣雄逐鹿來形容。這些公司當然不是爲了慈善,可憐無藥可治的罕見病...
醫藥經濟;生物技術;技術要聞