幹細胞有治療神經退化性疾病的潛力
...究人員利用一種小鼠模型,仿真一種遺傳性疾病:溶酶體貯積症,大約每5000位病人中就有1位患有此類疾病。這項研究使用的小鼠模型缺少一種重要的酶:己糖苷酶,因此罹患了Sandhoff氏症,這是一種與Tay-Sachs氏症有關的致命性...
行業資訊;臨牀快報;神經科幹細胞治療神經退行性疾病的潛能
...病,研究者採用的小鼠模型模仿了一類遺傳病,即溶酶體貯積症(Δ),大約5000位病人中就有1位患有此類疾病。具體地說,研究中採用的小鼠模型缺少一種重要的管家酶(ΔΔ)——己糖苷酶(ΔΔΔ),從而患上了Sandhoff病,這...
行業資訊;臨牀快報;神經科調節溶酶體功能的基因網絡
...默症、亨廷頓氏病和帕金森氏病以及許多所謂的“溶酶體貯積症”患者的細胞中所積聚的有害分子。MarcoSardiello等人發現,溶酶體細胞器的合成以及功能的執行受一個基因網路的調控,這些基因間的協調錶達受轉錄因子TFEB控制。...
行業資訊;臨牀快報;遺傳與基因組歐盟遺傳性視網膜疾病基因療法獲得重大技術突破
...的基因轉移技術開展的治療遺傳性視網膜疾病,如粘多糖貯積症VI型(MucopolysaccharidosisVI),業於取得明顯療效。作者:
行業資訊;臨牀快報;遺傳與基因組諾華達成幹細胞平臺協議擴大細胞療法資產
...,同時將調查用於挽救嚴重遺傳缺陷疾病,如遺傳性代謝貯積症和血紅蛋白病。 30年前,諾華開發的環孢素(ciclosporin),改變了臨牀移植的治療模式,挽救了無數患者的生命。此次合作,結合諾華自身的細胞療法資產,有...
行業資訊;臨牀快報;克隆與幹細胞研究關注罕見病不能一陣風
...沒有進入國內市場,國內患者只能望洋興嘆。比如黏多糖貯積症、龐貝氏症、法布瑞病、尼曼匹克病。“其實,罕見病只是相對而言,如果時光倒退幾十年,一些常見病也屬於罕見病或罕見病已經逐漸成爲常見病。”接受《中國...
醫藥經濟;生物技術;技術要聞Genzyme公佈基因治療新進展
...針對“孤兒病”,亦稱“孤兒藥之王”。酶缺乏或溶酶體貯積症都是需要長期甚至終身使用酶製劑的,因而也是基因治療的主要突破方向,所以Genzyme在基因治療領域也是領先的。尼曼-皮克(NiemannPick)病的基因治療。尼曼-皮克病...
行業資訊;臨牀快報;遺傳與基因組致病蛋白能夠刺激脂肪的降解
...fmanSyndrome)患者全身組織會積累脂肪。 CDS,中性脂質貯積症(Neutrallipidstoragedisease,Chanarin-Dorfmansyndrome)患者攜帶了一種突變形式的CGI-58基因。在這項新研究中,奧地利格拉茨大學的RudolfZechner領導的研究組發現CGI-58基因是三種...
行業資訊;臨牀快報;待分類信息2015年CFDA新批原研藥8個重磅品種市場潛力分析
...一種由於溶酶體酸性α-葡萄糖苷酶(GAA)缺乏導致的溶酶體貯積症(LSD),又稱酸性α-葡萄糖苷酶缺乏症或II型糖原貯積症(GlycogenstoragediseasetypeII,GSD-II),以常染色體隱性方式遺傳。龐貝病是一種罕見、進行性和致死性代謝性肌病,全...
醫藥經濟;生物技術;技術要聞AngChemIntEd:癌症相關酶類抑制劑首次發現
...間的平衡;ASAH1基因的突變和一種名爲法伯疾病的溶酶體貯積症(lysosomalstoragedisorder)及脊髓性肌萎縮疾病直接相關。文章中,研究者DanielePiomelli表示,我們開發了一種潛在的系統性的針對胞內酸性酰胺酶的活性小分子抑制劑;...
行業資訊;臨牀快報;腫瘤相關