鐵傳遞蛋白循環障礙導致血紅蛋白缺陷型老鼠的貧血症
...93-8.13血紅蛋白缺陷型突變老鼠(hbd)具有血紅蛋白過少的小紅細胞性貧血特性,該疾病爲隱形常染色體遺傳疾病。與之相關的一條基因-Sec1511與酵母中形成exocyst複合體的一個組分是同源的。然而,hbd/hbd老鼠細胞中的血紅蛋白缺陷...
行業資訊;臨牀快報;血液福泰製藥聯手CRISPRTherapeutics基因編輯篩選藥物靶點來了
...基因確證靶點的CRISPR-Cas9藥物,主要是囊腫性肺纖維化和鐮刀型貧血癥。Vertex將支付7千5百萬現金和3千萬投資,如果所有項目都成功上市,最終支付金額將高達26億美元。科學家們認爲,CRISPR可能是自20世紀70年代生物技術時代開...
醫藥經濟;生物技術;技術要聞Vertex聯手CRISPR基因編輯篩選藥物靶點來了?
...基因確證靶點的CRISPR-Cas9藥物,主要是囊腫性肺纖維化和鐮刀型貧血癥。Vertex將支付7千5百萬現金和3千萬投資,如果所有項目都成功上市,最終支付金額將高達26億美元。科學家們認爲,CRISPR可能是自20世紀70年代生物技術時代開...
醫藥經濟;生物技術;技術要聞Crispr:爲治癒鐮狀細胞病帶來新希望
...lldisease,簡稱SCD)是一種隱性基因遺傳病:患病者的血液紅細胞表現爲鐮刀狀,其攜帶氧的功能只有正常紅細胞的一半。據美國疾病控制中心報道,在美國大約有10萬人患有該疾病,僅在尼日利亞每年超過10萬新生兒患有該疾病...
醫藥經濟;生物技術;技術要聞Science:人類幹細胞衰老機理的重要成果
...症(Nature2011;CellStemCell2011)、帕金森氏症(Nature2012)、鐮刀形細胞貧血癥(CellStemCell2014)、範可尼貧血癥(NatCommun2014)以及成年早衰症(Science2015)等一系列人類衰老性疾病和罕見病的精準醫學研究平臺。 此項工作由中科...
醫藥經濟;生物技術;技術要聞科學家揭示人類幹細胞衰老機理
...症(Nature2011;CellStemCell2011)、帕金森氏症(Nature2012)、鐮刀形細胞貧血癥(CellStemCell2014)、範可尼貧血癥(NatCommun2014)以及成年早衰症(Science2015)等一系列人類衰老性疾病和罕見病的精準醫學研究平臺。 此項工作由中科...
醫藥經濟;生物技術;技術要聞高紹榮博士iPS又出成果建疾病型iPS細胞
...教授再度發表iPS的成果文章,首次將β-地中海貧血成纖維細胞誘導成iPS細胞,文章Generationofinducedpluripotentstem(iPS)cellsfromhumanb-thalassemiafibroblastcells發表在《cellResearch》在線版上。高紹榮博士與廣州醫學院第三附院的孫筱放教授爲本...
行業資訊;臨牀快報;克隆與幹細胞研究鐮刀型紅細胞病時UGT1A1的變異和膽石症的形成
...Blood,1February2005,Vol.105,No.3,pp.968-972.色素性膽石症是鐮刀型紅細胞病(SS)的常見臨牀併發症。UDP前體-UGT1A1的遺傳變異會引起Gilbert綜合症,此綜合症是一種以非結合膽紅素增高爲主的慢性臨牀綜合症,是膽石形成的危險因素。近期...
行業資訊;臨牀快報;血液三位生命科學華人教授當選美國國家醫學院院士
...)。簡悅威教授的主要貢獻在於弄清楚了地中海貧血癥和鐮刀狀貧血癥的分子機理,並且發明了針對這些病症的獨創性DNA檢測技術(發表於Nature雜誌,1974年)。自此之後,DNA診斷技術就蓬勃發展了起來,到現在已經普遍用於許...
醫學教育;科教新聞幹細胞基因療法有望治療鐮狀細胞貧血
...突變基因。這是首次利用基因修正的方法,來生成正常的紅細胞。鐮狀細胞貧血癥患者在出生時就帶有beta-球蛋白基因突變,這種基因突變導致了骨髓生成的血液幹細胞產生出像新月或鐮刀樣的紅細胞。這種異常形狀的紅細胞不...
醫藥經濟;生物技術;技術要聞